自身免疫性溶血性贫血（AIHA）是一种罕见的自身免疫性疾病，该疾病的特点为产生针对红细胞膜抗原的自身抗体，加速红细胞破坏。在成人中，温抗体型 AIHA（wAIHA）约占全部类型 AIHA 的 60%~70%。
长期以来，针对 wAIHA 的管理仅依靠经验和参考回顾性非对照研究，均存在一定局限。法国巴黎 Henri Mondor 大学附属医院 Michel 医师等开展了一项随机、双盲、安慰剂对照 3 期临床试验，用以评估利妥昔单抗（RTX）联合泼尼松作为初治成人 wAIHA 一线治疗的安全性和有效性，研究结果发表于近期的 American Journal of Hematology。
研究纳入对象为：接受糖皮质激素治疗少于 6 周，明确诊断为 wAIHA 的成人患者。在纳入时，所有患者给予泼尼松每日 1mg/kg，共 2 周，之后依据之前确定的推荐减量计划逐步减低剂量。患者还将接受 2 次 RTX 或安慰剂静注，总剂量为 1000 mg，共 2 周。
研究的主要终点为 1 年意向性治疗（ITT）分析的总体反应率[完全反应（CR）、部分反应（PR）]。共 32 例患者纳入该试验。27 例患者最终随访达到至少 1 年。
结果显示， 1 年总体反应率 RTX 组中为 75%，其中 11 例达到 CR、1 例达到 PR，安慰剂组为 31%（5 例 CR）。2 年时，RTX 组中的 10/16 例患者和安慰剂组中的 3/16 例患者仍处于 CR。2 年时安慰剂组中有 6 例患者死亡，RTX组中无患者死亡。
本研究提示 RTX 联合较短疗程泼尼松治疗成人初治原发 wAIHA 优于单独使用泼尼松。上述结果和此前随机、开放标签 3 期临床试验均表明 RTX 应作为一线治疗方案联合泼尼松治疗老年伴或不伴合并症的患者，以及作为对糖皮质激素反应差的年轻患者的二线治疗选择。
补充：RTX 的两种方案（375 mg/m2，4 周或 1000 mg 分两周注射）治疗反应率相似，但后者更常应用于自身免疫病，且易于实践。
