硼替佐米治疗难治性血栓性血小板减少性紫癜安全有效

2016-07-01 11:10 来源:丁香园 作者:唐亮
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获得性血栓性血小板减少性紫癜(TTP)是由 ADAMTS13 自身抗体引起的一种危及生命的疾病。血浆置换等治疗方法能够提高生存率,但很多情况下仍难缓解。英国朴茨茅斯医院的 Scully 教授近期在 British Journal of Haematology 发表了硼替佐米用于难治性 TTP 的研究。

2013 至 2015 年间使用硼替佐米治疗的患者信息从英国 2 家医院的病历资料中获取。ADAMTS13 活性使用荧光共振能量转移的方法测定,参考范围 60%~123%。ADAMTS13-IgG 抗体采用酶联免疫吸附法检测,参考值为小于 6.1%。难治性 TTP 定义为使用血浆置换和激素强化治疗后,血小板仍持续性下降,乳酸脱氢酶高于参考值上限。

研究者共收治 51 例 TTP 患者,有 6 例难治性 TTP 患者使用了硼替佐米治疗。这 6 例患者男女各 3 例,均为初诊,就诊时ADAMTS13 活性为 5%~10%,血小板 5~13 G/L,乳酸脱氢酶 422~4000 IU/L,ADAMTS13-IgG 水平 36%~137%。

所有患者的治疗过程如下:血浆置换;静脉注射加强龙 1000 mg/每天,共 3 天;静脉注射利妥昔单抗 375 mg/m2,每 4~7 天 1 次,至少 4 次;静脉注射或皮下注射硼替佐米 1mg/m2,每 3~12 天给药 1 次,共 1~3 次。平均随访时间为出院后 17 个月。

共 5 例难治性 TTP 患者完全缓解,另外 1 例因存在基础疾病心律失常而死亡,未见治疗相关不良反应。出院时 ADAMTS13 活性为 75%~89%,随访结束时 ADAMTS13 活性为 65%~119%,从硼替佐米的使用起到血小板数量正常化所需时间为 3~29 天。

从这些病例中可见,硼替佐米能够安全有效的用于严重、难治性TTP的辅助治疗,但仍需要前瞻性随机对照试验的进一步证实。

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编辑: 张跃奇

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