获得性血栓性血小板减少性紫癜（TTP）是由 ADAMTS13 自身抗体引起的一种危及生命的疾病。血浆置换等治疗方法能够提高生存率，但很多情况下仍难缓解。英国朴茨茅斯医院的 Scully 教授近期在 British Journal of Haematology 发表了硼替佐米用于难治性 TTP 的研究。
2013 至 2015 年间使用硼替佐米治疗的患者信息从英国 2 家医院的病历资料中获取。ADAMTS13 活性使用荧光共振能量转移的方法测定，参考范围 60%~123%。ADAMTS13-IgG 抗体采用酶联免疫吸附法检测，参考值为小于 6.1%。难治性 TTP 定义为使用血浆置换和激素强化治疗后，血小板仍持续性下降，乳酸脱氢酶高于参考值上限。
研究者共收治 51 例 TTP 患者，有 6 例难治性 TTP 患者使用了硼替佐米治疗。这 6 例患者男女各 3 例，均为初诊，就诊时ADAMTS13 活性为 5%~10%，血小板 5~13 G/L，乳酸脱氢酶 422~4000 IU/L，ADAMTS13-IgG 水平 36%~137%。
所有患者的治疗过程如下：血浆置换；静脉注射加强龙 1000 mg/每天，共 3 天；静脉注射利妥昔单抗 375 mg/m2，每 4~7 天 1 次，至少 4 次；静脉注射或皮下注射硼替佐米 1mg/m2，每 3~12 天给药 1 次，共 1~3 次。平均随访时间为出院后 17 个月。
共 5 例难治性 TTP 患者完全缓解，另外 1 例因存在基础疾病心律失常而死亡，未见治疗相关不良反应。出院时 ADAMTS13 活性为 75%~89%，随访结束时 ADAMTS13 活性为 65%~119%，从硼替佐米的使用起到血小板数量正常化所需时间为 3~29 天。
从这些病例中可见，硼替佐米能够安全有效的用于严重、难治性TTP的辅助治疗，但仍需要前瞻性随机对照试验的进一步证实。
