阿伦敦宾夕法尼亚州 Lehigh Valley 工作组的 Nair 博士等在 NEJM 上报道了 1 例免疫治疗相关性溶血性贫血伴纯红细胞再生障碍性贫血的病例。
糖皮质激素是控制免疫治疗所致的自身免疫副反应的常用药物，纯红再生障碍性贫血是免疫治疗引起自身免疫相关性致命并发症之一，对糖皮质激素治疗反应情况不一，通常使用糖皮质激素联合靶向 T 细胞药物治疗该并发症，静脉输注免疫球蛋白极少应用，但在此例患者获得成功。
患者52 岁，女性，曾诊断为左阴唇粘膜恶性黑色素瘤，双侧前哨淋巴结检查及腹股沟淋巴结清扫后，行根治性外阴切除术、远侧阴蒂切除术，术后辅助放疗，并大剂量干扰素静脉输注 1 个月；对随后出现的局部复发伴远处腹膜后淋巴结转移（c-KIT、BRAF 突变阴性）进行了局部切除。
伊匹单抗（抗 CTLA-4 的单克隆抗体）治疗后出现严重的自身免疫性肝炎， 8 小时后复查CT：进展至盆腔淋巴结。改用 Pembrolizumab（抗 PD-1 的单克隆抗体）后，患者于第 3 次用药时出现急性贫血。使用大剂量糖皮质激素治疗该患者的温抗体型自身免疫性溶血性贫血，患者对糖皮质激素反应良好。
因其网织红细胞计数低下，行骨髓穿刺证实为纯红细胞再生障碍性贫血。糖皮质激素逐渐减量，维持至 6 周后，强的松减量至每天 20 mg，此时患者病情恶化，纯红细胞再生障碍性贫血加重，静脉输注免疫球蛋白后，糖皮质激素逐渐减量，血红蛋白及网织红细胞计数治疗 8 周后恢复正常。随访 CT：原发肿瘤肝脏转移。
新型免疫治疗药容易导致免疫相关的副反应，有一些特定器官容易受累。该患者同时存在抗 CTLA-4 和抗 PD-1 治疗的副反应，应用抗 PD-1 抗体后发生了温抗体型自身免疫性溶血性贫血及纯红细胞再生障碍性贫血。免疫治疗诱导的纯红细胞再生障碍性贫血或溶血性贫血的机制依旧不清，或与细胞毒性T细胞的活化相关。
