重型再生障碍性贫血（SAA，简称重型再障）若不经及时治疗，则疾病死亡率较高。对于未接受造血干细胞移植的 SAA 患者来说，基于抗胸腺细胞球蛋白（ATG）和环孢霉素（CsA）的免疫抑制疗法是治疗 SAA 标准方案，但该方案存在治疗效果不够理想、疗程较长、成本较高等缺点。
来自北京协和医学院血液学研究所张凤奎教授等分析并评估了氟达拉滨、环磷酰胺联合环孢霉素（FCC）方案治疗 SAA 的效果，相关研究结果发表在近期 British Journal of Haematology 杂志上。
研究人员纳入天津血液病医院 8 例 SAA 患者，男性 5 例，女性 3 例，平均年龄 35.5 岁。给药方案为静脉注射氟达拉滨 50 mg/d，持续 5 天。静脉注射环磷酰胺 10 mg/kg·d，持续 4 天，治疗结束后继续静注 10 mg/kg·w，共 2~7 次，患者出现毒性反应时终止给药。口服环孢霉素，每 8 小时给药一次，维持药物的血清浓度 200~400 ng/mL，至患者出现急性毒性反应或脱离输血后停药。
治疗期间，给患者输注红细胞和血小板，维持血红蛋白水平＞50 g/L，血小板计数＞20x109/L，随访中位时间为 12 个月。
研究结果显示，治疗后 6 个月内，所有患者血液学相关指标均有明显改善，中性性粒细胞计数超过 0.5x109/L 的中位时间为 20.5 天，而血小板计数超过 20x109/L 的中位时间为 35 天。至随访结束，患者血红蛋白中位水平为 124 g/L，中性粒细胞中位计数为 1.79x109/L，血小板中位计数为 140x109/L，其中 2 例患者血液学指标达到正常。
在不良反应事件上，所有患者对 FCC 方案耐受良好，未见肝、心、肾等脏器功能性损害，其中 3 例患者出现 III 度胃肠道感染，1 例患者出现胃肠道合并呼吸道感染，且所有感染经抗生素治疗后得到控制并治愈。
研究人员总结道，氟达拉滨、环磷酰胺联合环孢霉素方案治疗重型再生障碍性贫血效果良好，疗效改善迅速，且毒副作用较少。
