邀你答题:重型先天性中性粒细胞减少治疗

2015-10-27 17:29 来源:丁香园 作者:jiangjifeng
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异基因造血干细胞移植(HSCT)是唯一可治愈重型先天性中性粒细胞减少(SCN)的手段,然而目前有关患者结局的数据稀少。因此,Fioredda 博士及其同事报分析了在 1990 年至 2012 年间,在欧洲及中东等多中心接受 HSCT 的 136 例 SCN 患者,研究结果发表于近期 BLOOD 上。

文章报道了一些近年来接受 HLA 匹配供者 HSCT 患者结局的数据。包括,患者 3 年总体生存率(OS)为 82%,移植相关死亡率(TRM)为 17%。10 岁之前接受移植(无论为 HLA 匹配有关供者还是无关供者),总体生存率明显较好,植入失败率 10%。2-4 级急性移植物抗宿主病(GVHD)的累积发生率(90+天)为 21%。

通过多元分析,来自 HLA 匹配有关供者的移植,预防性应用环孢素 A 及甲氨蝶呤与急性 GVHD 发生率降低相关。慢性 GVHD 累积发生率(1 年)为 20%。中位随访 4.6 年后,均未发生继发肿瘤。

BLOOD 继续医学教育专栏设计了关于文章的三个小问题,一起来学习一下吧。

1. 根据 Fioredda 及其同事的研究,关于接受造血干细胞移植(HSCT)重型先天性中性粒细胞(SCN)患者的结局,下列哪一项描述正确?

A. 3 年总体生存率为 56%

B. 移植相关死亡为 7%

C. 2-4 级急性移植物抗宿主病(GVHD)的累积发生率(90+天)为 21%

D. 中位随访 4.6 年后,继发肿瘤的发生率为 2%

2. 根据 Fioredda 及其同事的研究,下列哪一个因素提示 SCN 患者接受 HSCT 后结局较好?

A. 患者接受 HSCT 时年龄超过 10 岁

B. HLA 匹配供者(有关或无关)好于不匹配者

C. 在移植时表现为骨髓增生异常综合征或急性白血病

D. 应用清髓性预处理方案

3. 您有一位 SCN 患者,8 岁男童,考虑为其行 SCT。根据 Fioredda 及其同事的研究,最推荐下列哪一种治疗策略?

A. 由于其年龄较小,不宜行 HSCT

B. 若患儿父母不能承担继续应用粒细胞集落刺激因子,则不应行 HSCT

C. 患儿应行外周血干细胞移植以获得更高 OS

D. 预防 GVHD 的最佳用药方案为环孢素 A 联合甲氨蝶呤

答案解析

1. 正确答案为 C,详见摘要。原文摘要中提到:A 选项 3 年总体生存率(OS)为 82%,B 选项移植相关死亡为 17%,D 选项中位随访 4.6 年后,无患者发生继发肿瘤。

2. 正确答案为 B,详见结果部分。A 选项错误,小于 10 岁接受 HSCT 预后较好。C 选项错误患者出现骨髓增生异常综合征及急性白血病表现结局较差(显著的 OS 下降)C 选项错误。使用何种预处理方案与预后无明显关系,故 D 选项错误。

3. 正确答案为 D,详见结果及讨论。患者年龄小于 10 岁,应接受移植,故 A 选项有误。B 选项,若患者不具备持续接受大剂量粒细胞集落刺激因子治疗的条件,则为行 HSCT 的适应症,故选项错误。C 选项,文中提到接受骨髓来源的干细胞移植的预后均较外周血来源的好 OS(82% 比 75%), 及 EFS(76% 比 59%)。

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编辑: 张莹

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