急性早幼粒细胞白血病（APL）是一种起病凶险的恶性血液病，单纯依赖化疗患者复发率高，总体生存较差。维甲酸与砷剂联合化疗目前是APL的首选方案，根治率达90%以上，2014版NCCN指南已将全反式维甲酸联合砷剂治疗作为APL的1类推荐。
目前砷剂大部分还是静脉使用，只有部分患者采用口服，使用范围存在一定局限性。近日，来自北京大学人民医院黄晓军教授课题组通过前瞻性试验证实口服砷剂和静脉砷剂具有相似的疗效和安全性，研究结果以通信形式发表在《新英格兰医学杂志》上，在此之前，黄晓军教授课题组已经在《临床肿瘤学杂志》上发表类似研究。
该研究共纳入20例非高危APL患者，诱导治疗方案为口服砷剂（复方黄黛片，60mg/Kg/m2）联合全反式维甲酸（20mg/Kg/m2），直至完全血液学缓解。随后开始维持治疗。维持治疗方案为复方黄黛片用4周停4周，全反式维甲酸用2周停2周，共7个月。
主要研究终点为分子学完全缓解（RT-PCR方法证实基因转阴），次要研究终点包括完全缓解率、不良反应人数、住院时间、医疗费用和患者的生存质量（FACT-G调查表）。中位随访14个月（8-19个月），所有患者在中位时间29.5天左右达到血液学完全缓解，其中，3个月的完全血液学缓解率为65%，6个月为100%，最后一次随访所有患者均无分子复发。
诱导化疗期间，2例患者出现分化综合征，3例患者出现严重的3-4级肝损害，7例患者白细胞升高（>10x109/L）。20例患者中有10例在日间门诊完成治疗，没有住院。如患者达到完全缓解，维持治疗均在家中进行，定期门诊随诊，平均花费大约在3万左右。
该研究首次证实仅用两个口服药物治疗APL的可行性，使APL的治疗更为简便，避免化疗带来的多种副作用，大大提高了患者的生存质量，同时减轻了患者医疗费用负担。该研究目前仅是单中心前瞻性研究，大规模多中心随机研究正在进行。
