僵人综合征(Stiff person syndrome,SPS)属罕见神经疾病,是中枢神经一种少见的以躯体中轴部位为主的肌肉波动性、进行性僵硬伴阵发性痛性痉挛为特征的疾病,可导致严重的功能残疾,给神经科医生带来了巨大的挑战。
自体造血干细胞移植(auto-HSCT)已成功地应用于缓解自身免疫性神经系统疾病。来自加拿大渥太华大学的Sheilagh Sanders教授等人展开相关研究,报道了2例接受HSCT治疗的严重SPS患者,于近日发表在最新一期JAMA Neurology杂志上。
本研究中,这两位抗谷氨酸脱羧酶抗体阳性的SPS患者,首先对自体造血干细胞进行收集和储存,准备充分后行自体造血干细胞移植术。术后两位患者的症状得到明显改善,甚至基本恢复到起病前的功能状态,手术后到现在分别已有2.5和4.5年了。
本研究得出结论,自体造血干细胞移植术治疗僵人综合征疗效较好。自体造血干细胞移植术改善SPS临床表现与谷氨酸脱羧酶抗体阳性无关,表明该抗体在SPS发病机理中不直接发挥作用。