慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞性淋巴瘤对治疗的反应短暂，或不良细胞遗传学异常均与预后不佳有关。依鲁替尼是一种布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）共价抑制剂，哥伦布俄亥俄州立大学综合癌症中心Byrd教授等对有不良预后风险的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞性淋巴瘤患者使用依鲁替尼的疗效进行了研究。
在这项多中心、开放、三期研究中，Byrd教授等将391例复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞性淋巴瘤患者，随机分为依鲁替尼组或抗CD20抗体的奥法木单抗组。主要终点是无进展生存期，次要终点是总体存活率和总体反应率。
平均随访9.4个月后发现， 依鲁替尼可显著改善患者无进展生存期；奥法木单抗组中位生存期8.1个月，依鲁替尼组未达到（6个月时无进展生存率为88%）。依鲁替尼可显著改善总体存活率。在12个月时，依鲁替尼组总体存活率为90%， 奥法木单抗组为81%。依鲁替尼组总体反应率显著高于奥法木单抗组（分别为42.6%和4.1%）。
20%接受依鲁替尼治疗的患者淋巴细胞增多症得到了部分缓解。在染色体17p13.1缺失或嘌呤类似物抵抗的患者中也有类似发现。依鲁替尼组患者最常见的非血液系统不良反应为腹泻、乏力、发热及恶心，奥法木单抗组为乏力、输注反应及咳嗽。
研究表明，与奥法木单抗相比，依鲁替尼可显著提高对既往治疗反应欠佳的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞性淋巴瘤患者无进展生存期、总体存活率及反应率。
