慢性淋巴细胞白血病（CLL）是最常见的成人白血病，其特点为表达 B 细胞（CD19、CD20、CD23、免疫球蛋白）表面标志和 T 细胞（CD5）抗原的外周血克隆性 B 细胞不断升高。尽管口服酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）对高危患者疗效好，但仍有报道显示患者出现获得性 TKI 耐药和 Richter's 转化的风险增加。
苯达莫司汀和奥法木单抗的出现，为 CLL 患者提供了新的治疗选择。美国 Sarah Cannon 研究所的 Flinn 教授进行了一项 2 期临床试验，对奥法木单抗联合苯达莫司汀的安全性和有效性进行分析，研究结果发表于近期的 American Journal of Hematology。
研究纳入了 97 例 CLL 患者，44 例为初治患者，53 例为复发患者。研究的主要目标为评估调查者评估总体反应率（ORR）， 次要目标为评估联合 CT 扫描结果的调查者评估总体反应率 ORR、完全反应率（CR）联合或不联合 CT 评估，无进展生存（PFS），总体生存（OS）等
患者接受静注奥法木单抗（周期 1: 300mg d1、1000mg d8；2~6 周期：1000 mg d1 每 28 天 1 周期）和苯达莫司汀 90mg/m2（初治）和 70 mg/m2（复发） d1、d2 每 28 天 1 周期。最多进行 6 周期治疗。
调查者评估 ORR 在初治患者中为 95%（43% 达到 CR），在复发患者中为 74%（11% 达到 CR）。该方案在接受全部 6 疗程的初治和复发患者中的耐受率分别为 89% 和 85%。
无意外不良事件发生。3/4 级不良事件在初治患者和复发患者中的发生率分别为 57% 和 72%。中位随访 29 月后，初治患者中位 PFS未达，28 月 PFS 估计为 72.3%。复发患者中位 PFS 为 22.5 月。
上述结果提示奥法木单抗联合苯达莫司汀在初治和复发 CLL 患者中均易耐受且效果好。需要 3 期临床试验比较该方案与其他抗 CD20 单抗及化疗方案得到确切的结果。
