持续推动血友病治疗发展,新型重组八因子在中国上市

2019-01-14 18:24 来源:丁香园 作者:
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2019 年 1 月 12 日,拜耳公司宣布新型注射用重组人凝血因子Ⅷ(科跃奇 ®)在中国上市,「中华慈善总会科跃奇 ®Co-pay 慈善援助项目」同时启动。注射用重组人凝血因子Ⅷ具有更高水平的 N-多聚糖分支和唾液酸化作用,延长半衰期,生产过程中未添加人或动物来源原料,降低病原体传播风险,采用 20 纳米病毒过滤技术,使用更安心;临床试验表明注射用重组人凝血因子Ⅷ预防治疗显著降低年出血率,有效性和安全性良好。

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「拜耳始终致力于推动血友病领域发展以及治疗药物的研发,我们的目标是不断提供新的治疗方案,以满足血友病患者日益变化的治疗需求」,拜耳处方药事业部中国副总裁郎志慧博士表示,「拜耳公司携手中华慈善总会开展的 Co-pay 慈善援助项目今日与注射用重组人凝血因子Ⅷ上市同期启动,我们期望 Co-pay 项目能够帮助减轻血友病患者及家庭经济负担,也能够让更多的患者接受标准治疗」。

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拜耳处方药事业部中国副总裁郎志慧博士

血友病是一种遗传性的终生性疾病,大部分患者自出生体内就缺少凝血因子,正常人习以为常的触碰就会导致出血,重症患者没有明显外伤也会发生「自发性」出血。85% 的患者是缺少凝血因子Ⅷ的 A 型血友病患者 1。长期反复的肌肉、关节出血会造成残疾,严重的出血甚至会死亡。

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中国工程院院士、江苏省血液研究所所长阮长耿

中国工程院院士、江苏省血液研究所所长阮长耿介绍:目前我国注册确诊的血友病患者约为 30000 例 2。近年来随着国家对罕见病的关注与支持,A 型血友病的诊疗水平和相关医保政策得到很大程度的改善,多数患者出血后造成的疼痛和危及生命的问题已基本得到解决,如今患者更多的需求则是避免残疾。我们相信在政府、慈善及社会各方的共同努力下,血友病患儿将享有正常人的生活,实现「让奔跑不再是奇迹」的梦想。

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北京血友之家罕见病关爱中心关涛理事长

北京血友之家罕见病关爱中心关涛理事长表示:「作为一名血友病患者,我非常感谢国家、社会以及企业等对血友病患者的支持与关怀。从全国血友病患者治疗情况来看, 目前基本实现了患者『不疼』,实现血友病患者『不残』,我们还需要国家、社会各方面给予持续的关注和支持」。

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苏州大学附属第一医院血液内科余自强教授

苏州大学附属第一医院血液内科余自强教授表示,「注射用重组人凝血因子Ⅷ是一种无菌、稳定、无热原的注射用重组人凝血因子Ⅷ,多聚糖分支和唾液酸化水平提高,半衰期进一步延长,长达 14.5 小时 3。相关研究发现,对于儿童与成人 A 型血友病患者,注射用重组人凝血因子Ⅷ常规预防可控制出血及显著减少出血发生频率。同时注射用重组人凝血因子Ⅷ具有 20 纳米病毒过滤技术能够去除潜在的杂质,安全性更高」。他相信,随着注射用重组人凝血因子Ⅷ的上市以及援助项目的实施,将有更多儿童患者可以因此得到标准的预防性治疗,减少关节出血,享受正常的生活。

数据来源:

  1. World Federation of Hemophilia 2018. What is hemophilia? Available at:https://www.wfh.org/en.page.aspx:/p[last accessed?pd = 646 June 2018v

  2. 2.World Federation of Henophilia. 2016 World Federation of Hemophilia Global Survey 2016. Available at: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-1690.pdf[Last accessed: June 2018]

  3. Shah A. et al. Clin Pharmacokinet.2017;56:1045–1055 

编辑: 方堃

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