乙型血友病是一类以关节、肌肉和深部组织出血为主要表现的遗传性疾病，也可有胃肠道、泌尿道、中枢神经系统出血以及拔牙后出血不止的症状，然而在我国乙型血友病的重视程度远远不足，疏于管理。为此，丁香园特邀中国医学科学院血液学研究所血液病医院杨仁池教授就乙型血友病的疾病管理及相关政策做一详细解读。
1. 丁香园：杨教授您好，我们了解到您在国内的核心期刊中曾发表多篇关于血友病诊治现状的讨论，关于乙型血友病，目前我国的发病率、诊断与治疗率、并发症发生率的现状如何？
杨教授：血友病是一种 X 染色体隐性遗传性出血性疾病，分为两类：血友病 A（甲型血友病）和血友病 B（乙型血友病），其中乙型血友病人数占所有血友病人数的 15%。根据现阶段统计的患病率，我国目前至少有 9750 例乙型血友病患者，而我国血友病登记系统里仅有 1533 例，与预估的乙型血友病患者数相差甚远。这反映了我国有大量乙型血友病患者尚未确诊或未行登记注册。由于乙型血友病发病率低，医生、药厂及社会对该疾病的重视程度普遍较低，目前治疗乙型血友病的药物重组人凝血因子 IX，中国仅有一种，同时政府对相关药物医保费用的投入较少。发病率低加上关注度低、治疗药物少、医保政策不利的恶性循环，导致患者无法承担治疗费用，最终反复出血致关节畸形等多种并发症。
2. 丁香园：目前在国外已有相对完善的血友病数据库，您也参与了国内的血友病登记注册工作，能否请您分享一下数据库的建设历程？
杨教授：我国血友病的登记工作起始于 1997 年，并于 2010 年在时任卫生部部长陈竺的带领下，启动了全国范围的血友病数据库登记系统，指定中国医学科学院血液学研究所血液病医院成为了中国血友病病例信息管理中心。数据库经历了从纸质版到电子化的发展历程。数据库的建设得到了全国医师的大力支持，但临床医师工作繁忙，在数据库登记方面多有疏漏，因此数据库尚未完善，不足以为政府政策的制定提供详实准确的数据。
图：中国医学科学院血液学研究所血液病医院 杨仁池教授
3. 丁香园：通过目前的数据库数据来看，我国血友病患者的分布情况如何？
杨教授：乙型血友病理论上没有地区、种族、民族的差异，但实际上由于经济条件的原因，发展程度不同的地区医疗水平参差不齐，有些地区的患者及家属并不知晓血友病，当地医院也并无诊断乙型血友病的条件，许多患者没有被诊断亦没有被登记。因此实际情况是经济发达的地区乙型血友病患者多于经济欠发达的地区。
4. 丁香园：近几年连续新闻报道国内成立了多家血友病诊治中心，请问诊治中心的发展趋势如何？将在乙型血友病中发挥怎样的作用？
杨教授：根据 2010 年卫生部的要求，我国每个省需建立至少一家血友病诊治中心，截止目前我国共有六十多家。成立血友病诊治中心的原因在于：第一，血友病是一种遗传性疾病，终生具有创伤后出血倾向，需要长期追踪与随访；第二，血友病患者需要多学科的联合治疗，包括血液科、儿科、理疗科、放射科、口腔科等科室，这种模式能为患者提供更完善的综合关怀及优质的医疗服务，提高患者生活质量。
5. 丁香园：为实现乙型血友病的全方位管理，您认为国家、社会保障、医疗机构、医师、患者等各个角色还有哪些需要完善和改进的地方？
杨教授：经过不同社会阶层的努力，加上国家经济实力的增强，乙型血友病的管理于今年有了一项重要的突破。治疗乙型血友病的两种关键药物——凝血酶原复合物和重组人凝血因子 IX 已被收入 2017 年新版医保目录。但这两种药物尚属于乙类药物，即不属于国家强制性医保药物，每个地区可根据当地情况选择是否将这两种药物纳入医保范围。因此，乙型血友病药物医保政策的真正落实，仍需要当地政府和医疗机构的推动。在减轻患者的医疗负担的基础上，医护人员为患者提供更为优化的医学指导及治疗，相信乙型血友病患者的生活质量会越来越好!
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