随着 4 月的结束，5 月的到来，快来看看各大医学核心期刊有什么新动态吧。
NEJM 4 月
1. RVD 方案联合 ASCT 治疗多发性骨髓瘤可改善其生存情况
链接：http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1611750
随机对照临床试验，纳入多发性骨髓瘤（MM）患者 700 例，按照 1：1 的比例分至 A,B 两组。A 组接受 3 疗程的 RVD 诱导治疗（硼替佐米+来那度胺+地塞米松），之后再接受 5 个疗程的 RVD 方案进行巩固治疗。B 组患者接受 3 疗程的 RVD 诱导治疗后，接受大剂量马法兰+自体造血干细胞移植（ASCT）。
结果发现：进行 ASCT 的 B 组患者，其无进展生存时间明显高于仅进行 RVD 治疗的 A 组，其 PFS 分别为 50 月 vs 36 月；血液学完全缓解率也是 B 组明显高于 A 组，分别为 59% vs 48%。
2. Eltrobopag 被列入再障的标准性免疫抑制治疗方案中
链接：http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1613878
I/II 期前瞻性研究, 纳入再障贫血患者 92 例, 分为 A、B、C 三组，均接受免疫抑制+Eltrombopag 治疗。A 组 Eltrombopag 应用时间为第 14 天至 6 个月；B 组 Eltrombopag 应用施加为第 14 天至 3 个月；C 组为第 1 天至 6 个月。结果发现：A、B、C 三组患者的血液学完全缓解率（CR）分别为 33%、26% 和 58%6 个月时再障患者的总体反应率（ORR）分别为 80%、87% 个 94%。结论：在标准性免疫抑制治疗方案中加入 Eltrombopag 可显著提高再障患者的血液学 CR。
3. 评论：自体干细胞移植（ASCT）在 MM 治疗当中的地位仍不可替代
链接：http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMe1700453
在新药时代，采用自体干细胞移植（ASCT）治疗 MM 仍可获得更深层次、更持久的治疗反应及缓解程度，但其获益的程度并非想象中那么大，且也无法治愈 MM。
JAMA 4 月
1. Meta 分析：微小残留病灶（MRD）与儿童及成人急淋患者（ALL）的预后存在显著相关性
链接：http://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/article-abstract/2626509
此 Meta 分析共纳入 39 项研究，包含儿童及成人 ALL 患者 13637 例，旨在分析微小残留病灶（MRD）与 ALL 患者预后的关联。结果发现：MRD 阴性是 ALL 维持长期生存的有利因素。在儿童 ALL 患者中，MRD 阴性患者 10 年无病生存率（EFS）达 77%，而 MRD 阳性者仅为 32%；在成人 ALL 患者中，其 MRD 阳性者 10 年 EFS 为 64%，阴性者仅为 21%。结论：MRD 阴性是 ALL 患者预后良好的标志。
2. Letter 文章：MRD 状态与 MM 患者预后存在相关，但目前不宜将 MRD 阴性作为挽救治疗终止的标志物。
链接：http://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/article-abstract/2626507
The Lancet Oncology 4 月
1. 成人 AML 巩固治疗：加大蒽环类总剂量可进一步改善 AML 患者生存情况
链接：http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1470204517302772
在一项 III 期随机对照临床试验中，共纳入 293 例成人 AML 患者，以 1:1 的比例分至 A、B 两组。其中 A 组为标准剂量组，B 组为加大剂量组。具体化疗方案为：阿糖胞苷 100 mg/m2，共 5 天；依托泊苷 75 mg/m2，共 5 天；伊达比星 9 mg/m2，共 2 天（A 组）或伊达比星 9 mg/m2，共 3 天（B 组）。结果发现：加大伊达比星总剂量的 B 组，其 AML 患者 3 年总生存率（OS）明显高于标准剂量的 A 组，分别为 61% 和 50%；且 B 组的 3 年无白血病生存率（LFS）也明显优于 A 组，分别为 47% 和 35%。
The Lancet Haematology 4 月
1. Pacritinib 可有效减轻骨髓纤维化症患者的脾大症状，且耐受性佳
链接：http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2352302617300273
随机对照 III 期临床试验，纳入 327 例骨髓纤维化症患者（MF）患者，按照 2:1 的比例分配至 Pacritinib 组以及除 JAK2 抑制剂之外的最佳治疗组（BAT）。经过随访发现：在 24 周时，Pacritinib 组 MF 患者脾脏体积缩小的程度明显高于 BAT 组，Pacritinib 组脾脏体积缩小（SVR）35% 以上的 MF 患者比例为 19%（42 例），而 BAT 组仅为 5%（5 例）。此外，Pacritinib 组患者治疗的耐受性较之 BAT 组更佳。
2. 预防下肢深静脉血栓：利伐沙班效果优于华法林
链接：http://www.thelancet.com/journals/lanhae/article/PIIS2352-3026(17)30054-6/fulltext
一项倾向匹配的队列研究中，分别纳入 1734 例患者进行利伐沙班预防深静脉血栓（VTE）、1751 例患者进行华法林预防 VTE。结果发现：利伐沙班组每 100 例患者当中每年的 VTE 发生率为 9.9 例，而华法林组达 13.1 例。结论：在预防 VTE 方面，利伐沙班效果优于华法林。
BMJ 4 月
1. 近年儿童白血病患者的生存率在全球范围内得到明显改善，但改善程度存在地域差异
链接：http://www.bmj.com/content/357/bmj.j2076
在一项来自 53 个国家、198 个白血病中心的研究中，其结果发现：儿童白血病患者的生存率在全球范围内普遍得到改善，但存在地域差异。比如 2005-2009 年间，所有淋系白血病儿童患者的 5 年生存率仅为 52.4%，而德国却高达 91.6%；而儿童 AML 患者的 5 年生存率在保加利亚仅为 33.3%，而在德国却高达 78.2%。
