真性红细胞增多症（PV）是一种骨髓增殖性肿瘤（MPN），主要以红细胞增多为主要表现，患者血栓事件及心血管事件的风险性会随之增加，并且常出现皮肤瘙痒、疲劳、盗汗等症状，在疾病进展时常出现脾肿大。
PV 目前最常用的的一线降细胞药物为羟基脲（HC），然而有一些患者不能获得充分的疗效或不能耐受治疗量所带来的副作用。
有研究表明，鲁索替尼（Ruxolitinib）作为一种 JAK1/2 抑制剂，用于羟基脲治疗反应不佳或不能耐受的 PV 患者，较标准治疗能更好地控制红细胞压积（Hct） 、缩小脾脏体积，改善疾病相关症状。
来自美国梅奥诊所癌症中心的 Mesa 教授等进行了一项随机、双盲、3b 期临床试验，对比了持续进行 HC 治疗和转用鲁索替尼两类患者的 PV 相关症状的改变，研究结果近期发表在 British Journal of Haematology。
该临床试验评估了采用稳定剂量羟基脲治疗后仍存在 PV 相关症状的患者。患者随机分配至鲁索替尼（10mg BID，n=54）或 HC 组（随机剂量/时间 n=56）； 16 周后，可交叉换药为鲁索替尼。
试验设计如下：
*所有患者如无禁忌均给予低剂量阿司匹林
†随机分组至 HC 加安慰剂的患者，如达到安全标准，在第 16 周接受非盲鲁索替尼治疗后即获得交叉资格
‡ 主要终点为第 16 周时骨髓增殖性肿瘤症状评估量表评分降低 ≥50% 的患者比例
主要终点为第 16 周骨髓增殖性肿瘤症状评估量表（ TSS-C ，包括对疲乏、瘙痒、肌肉酸痛、盗汗等症状进行评分 ）评分降低（症状缓解） ≥50% 的患者比例，次要终点为个人第 16 周时 TSS-C 症状严重性评分降低（症状缓解）≥50% 的患者比例。
研究结果显示，鲁索替尼治疗组和羟基脲治疗组 TSS-C 降低 ≥50%的患者比例分别为 43.3% 及 29.6%。
有 1 例亚组患者达到 34%，该亚组的羟基脲治疗剂量由基线治疗量维持至 13～16 周。析因分析显示，鲁索替尼治疗组（47.4%）较羟基脲治疗组（25%）患者的 TSS-C 评分高，破盲后的鲁索替尼治疗与持续性症状评分改善有关。
该研究观察的鲁索替尼的安全性和耐受性与之前研究报道一致，极少有患者（7.4%）因其副作用而停药。
对采用稳定剂量 HC 治疗、PV 病情控制较好但仍有疾病相关症状的患者，鲁索替尼较 HC 对 PV 相关症状的改善程度有限。鲁索替尼较 HC 能明显改善瘙痒，也可改善其他症状，大部分患者在持续采用稳定剂量 HC 治疗时达到主要终点，这一点出乎研究人员的预料，且可能影响未来临床试验的设计。
