异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是治愈骨髓增生异常综合征（MDS）的有效手段。半相合 HSCT 的发展，使其得到广泛应用。目前尚缺少数据来决定选择何种供者，如半相合供者（HIDs）是否可以作为全相合同胞供者（ISDs）的替代干细胞来源治疗 MDS。
北大人民医院黄晓军团队开展了一项基于注册的临床研究（registry-based studies），旨在评估 HID 和 ISD HSCT 治疗 MDS 的结局以及影响结局的相关因子，研究结果发表于近期的 Leukemia 杂志。
研究分析了 2003 年至 2013 年中国骨髓移植登记处（Chinese Bone Marrow Transplantation Registry）454 例接受 HSCT 的 MDS 患者的结局，其中 226 例为 HIDs，228 例为 ISDs。
移植具体过程如下：
粒细胞集落刺激因子（5 μg/kg 每天）作为骨髓（G-BM）和外周血（G-PB）动员剂。目标单核细胞数为 ≥6 × 108/kg 受者体重。
HID 预处理方案为：阿糖胞苷（4 g/m2/天，–10 至 –9 d）、白消安（在 2008 年 1 月前为 4 mg/kg/d，口服，–8 至 –6 d，之后为 3.2 mg/kg/d，静注，–8 至 –6 d）、环磷酰胺（1.8 g/m2/d ，–5 至 –4 d）、司莫司汀（250 mg/m2，–3 d）和兔抗胸腺球蛋白（2.5 mg/kg/d，–5 至 –2 d）。
ISD 预处理方案与 HID 基本一致，除患者接受羟基脲（总剂量 80 mg/kg）和低剂量阿糖胞苷（2 g/kg/次），且不使用抗胸腺细胞球蛋白。所有患者均接受环孢素、霉酚酸酯和和短辽程甲氨蝶呤预防移植物抗宿主病（GVHD）。
结果显示 3/6 HID、4~5/6 HID和 ISD 患者的 4 年调整累积非复发死亡（NRM）率分别为 34%、29% 和 16%，复发率分别为 6%、7% 和 10%。三组 4 年调整总体生存率为 58%、63% 和 73%，无复发生存率为 58%、63% 和 71%，配对比较显示仅在 3/6 HID 和 ISD 组间存在统计学差异。
上述数据显示，ISDs 仍然是 MDS 患者最佳供者来源，而 HIDs（尤其是 4~5/6 HID）可作为 ISD 难以获得时的替代手段。此外，还应进一步减少感染和器官衰竭造成的 NRM。
