急性髓系白血病（AML）及骨髓增生异常综合征（MDS）患者在接受异基因造血干细胞移植后疾病复发是治疗失败最常见的原因，针对这部分患者的治疗手段极为有限。
阿扎胞苷（AZA）是治疗高危 MDS 和急性髓系白血病重要的新药，该药在移植后复发患者中的作用仍未明确。因此，英国伯明翰伊丽莎白女皇医院 Craddock 医师进行了一项临床研究，评估了阿扎胞苷治疗 181 例移植后复发 AML 和 MDS 的活性及耐受性，研究结果发表于近期的 haemotological 杂志。
116 例 AML 患者和 65 例 MDS 患者接受了移植，移植至复发的中位时间为 8 月；其中 72 例患者在移植后 6 月内复发，52 例患者在移植后 6 月至 12 月中复发，57 例在移植后多于 12 月复发。
予复发患者 AZA 治疗，具体方案为：75mg/m2 每月连续使用 5~7 天，复发至接受 AZA 治疗的中位时间为 11 天。中位 AZA 治疗持续时间为 53 天，研究人群接受 AZA 总中位剂量为 1050mg/m2。69 例患者在接受 AZA 治疗后，又进行了供体淋巴细胞输注（DLI）,其中 39 例接受挽救性 AZA 治疗后无效的患者 2 月内进行了 DLI。
35 例患者接受 AZA 挽救性治疗后进行了第二次异基因干细胞移植， 24 例患者在能够评估 AZA 疗效前接受了移植，其中 6 例在 AZA 治疗达到主要治疗反应：完全缓解（CR）/部分缓解（PR）进行移植，5 例未达到上述疗效指标。
AZA疗效评估依据传统形态学标准，主要评估对象为仅接受 AZA 治疗或 AZA 联合 DLI 的患者。CR 定义为骨髓原始细胞数少于 5%。
结果显示 46 例（25%）的患者可供评估阿扎胞苷的治疗反应：24例（15%）达到完全缓解，22 例达到部分缓解。在移植时达到完全缓解的患者和接受移植的 MDS 患者治疗反应率更高。达到完全缓解的患者 2 年总体生存率为 48%，而整个群体的 2 年总体生存率仅为 12%。总体生存率由移植后至复发时间超过 6 月和复发时骨髓原始细胞比例所决定（图 1）。
图 1 阿扎胞苷预后分数评估接受阿扎胞苷治疗的移植后复发急性髓系白血病患者和骨髓增生异常综合征患者的预后
目前供体淋巴细胞输注的应用不会改善接受阿扎胞苷患者的治疗反应率及总体生存率。本研究还提出了阿扎胞苷复发预后分数，并预测患者 2 年总体生存率为 3%～37%。
研究提示阿扎胞苷在移植后复发的 AML 和 MDS 治疗中具有重要的作用。前瞻性研究进一步证实此类患者的最佳治疗方案。
