荷兰乌特勒支大学的 Fischer 教授等在 Journal of Thrombosis and Haemostasis 杂志上发表了一篇文章，旨在为严重血友病患者（无抑制物）如何开展预防治疗提供依据及建议。
首先，我们要解决的问题是何时开展血友病的预防治疗？以往的研究提示应当尽早进行。PedNet 队列研究纳入了 919 例患有重型 A 型血友病的男童患者，经统计发现，其开展预防治疗的平均年龄为 1.3 岁。Nilsson 等人也经验性地建议：重型血友病的预防治疗应当在未出现关节损害前进行。
5 项关于重型血友病预防治疗的研究（表 1）发现，有 3 项研究显示：3 岁以前进行血友病预防治疗的患者，其疾病控制及预后均优于 3 岁以后开始治疗的患者。另外 2 项研究（Fischer，Yee）也显示：在第 2 次或第 3 次关节出血前进行预防治疗也比之后进行治疗要更佳，预后也更好。
表 1 五项关于重型血友病预防治疗的研究概括 
其次，需要明确的问题是如何进行治疗（包括治疗频率、剂量及实施方案等）。预防治疗的目标在于：预防关节出血及维持关节、肌肉功能。
治疗频率方面，在成人中凝血因子 Ⅷ 的半衰期大约为 12 h，Ⅸ 因子约为 24 h，因此，对于 A 型血友病患者：Ⅷ 因子的最佳使用频率为至少 3 次/周，B 型血友病患者：Ⅸ 因子的最佳使用频率为至少 2 次/周。对于小于 6 岁的儿童而言，虽然此 2 种凝血因子的半衰期更短，但据报道，其出现关节出血的概率却更小，因此认为，以上频率或更低频率的预防治疗便足够了。
治疗剂量方面，由于进行血友病预防治疗的患者多为 1～3 岁、体重为 10～14 kg，因此其剂量应在 250～500IU 范围。目前使用最多的剂量为 500IU/次，但 250IU 的使用机会也变得越来越多了。
实施方案方面，从治疗启动到全剂量（3 次/周）主要有 3 种途径：
从治疗初始便使用 3 次/周的治疗方案；
在 3～6 月内从 1～2 次/周增加至 3 次/周的治疗方案；
每出现 1 次关节或肌肉出血事件便增加 1 次使用，直至达到 3 次/周的频率。
此外，预防治疗第 1 年的病情监控也十分重要，一般认为在第 1 年内应当与医院保持密切联系，进行 4 次全身检查。如果患者在进行 3 次/周的预防治疗的同时，仍然出现关节或肌肉出血事件，则应当进行凝血因子低谷水平检测及是否存在凝血因子抑制物的检测。
目前，重型血友病的治疗并无十分精确的标准方案，但总结以往研究结果发现：
1. 尽早开展预防治疗更为明智；
2. 治疗剂量方面多为 250～500IU；
3. 实施方案可有 3 种选择；
4. 第 1 年进行病情监控尤为重要，体格检查对于病情的监控意义重大，应当多予重视。
