基于强的松和地塞米松疗效优劣不确定的问题,意大利小儿血液学与肿瘤学协会和德国法兰克福明斯特(AIEOP-BFM)Möricke 医师等从 2000 年到 2006 年进行了两者的对比研究(ALL 2000),以明确地塞米松取代强的松是否会使儿童急性淋巴细胞白血病患者获得无事件生存和总生存优势,相关文章发表于最新的 BLOOD 杂志。
儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)的传统诱导治疗方案选择的是强的松,尽管有证据表明地塞米松可能有更好的抗白血病作用并带来更低的复发和更长的生存。在 7 天强的松窗口期治疗后,3720 例患者进入了 ALL 2000 研究,这些患者被随机分入地塞米松组(每日 10 mg/m2)或强的松组(每天 60 mg/m2) 诱导治疗,该治疗持续 3 周并会逐渐减量。
在地塞米松组 5 年累计复发率为 10.8±0.7% ,相比强的松组为 15.6±0.8% 。地塞米松带来的治疗获益在很大程度上被更高的诱导治疗相关死亡率抵消(2.5%:0.9%),结果就是 5 年无事件生存在地塞米松组和强的松组分别为 83.9±0.9% 及 80.8±0.9% ,两组 5 年总生存也没有看出差距。
对预设的亚组进行回顾性分析发现,只有 T 细胞急性淋巴细胞白血病和对强的松窗口期治疗反应好的患者才能够获得显著的生存优势(91.4 %:82.6% )。在前驱 B 细胞急性淋巴细胞白血病和强的松窗口期治疗反应好的患者中,那些之前采用地塞米松诱导的患者复发后的生存更差。
研究者认为,在强的松窗口期治疗反应好的前驱 B 细胞急性淋巴细胞白血病患者中,地塞米松降低了复发后治疗的有效率,导致复发后生存劣势明显。这也解释了在总生存中地塞米松并没有给患者带来好处,除外那些对强的松窗口期治疗反应好的 T 细胞急性淋巴细胞白血病患者。