2016 年 4 月 11 日 FDA 批准 Venclexta 用于既往接受过治疗的 17P- 慢性淋巴细胞白血病（CLL），Venclexta 是 FDA 首个批准靶向 BCl-2 蛋白的药物，BCL-2 有促进癌细胞生长作用，在许多 CLL 中都有过度表达。
根据美国国家癌症中心的统计，CLL 是成人白血病最常见的类型，每年约有 15,000 新诊断病例，CLL 的特点是异常淋巴细胞进展性累积， 17P-CLL 约占未经治疗 CLL 的 10%，复发 CLL 的 20%，17P-造成抑癌基因的缺失，是最难治疗的一类 CLL。
在一项单臂临床试验中纳入 106 例患者，均为 17P-并至少接受过一次其它治疗的 CLL，患者每天口服 Venclexta，初始剂量 20 mg，经 5 周后增至 400 mg，结果显示 80% 患者完全缓解或部分缓解。
常见副作用包括白细胞减少、腹泻、恶心、贫血、上呼吸道感染、血小板减少和疲劳。严重并发症包括肺炎、粒细胞减少性发热、自身免疫性溶血性贫血、肿瘤溶解综合征导致的代谢异常。患者使用 Venclexta 期间不应使用减毒活疫苗。
Venclexta 卓越的疗效和通常可控的副反应，促使 FDA 加速其审批上市，并获称「孤儿药品」。17P-CLL 是一类缺乏有效治疗的 CLL，Venclexta 的出现意味着 17P-CLL 患者拥有了一个新的有效的靶向药物，而且某些非 17P-CLL 经以往治疗疗效不佳者，Venclexta 可能也有治疗作用。
关于 Venetoclax：
Venetoclax 是 BCL-2 抑制剂，主要用于治疗 17p- CLL 患者，且既往曾接受过至少一种治疗。具体使用方法如表所示，口服时需与食物和水同时使用、不要咀嚼或将药物弄破，药物使用初起和爬坡阶段禁止使用强的 CYP3A 抑制剂（如必需使用，则需减低 VENCLEXTA 剂量），如酮康唑、考尼伐坦、克拉霉素、伊曲康唑、英地那韦、洛匹那韦、利托那韦、特拉匹韦、泊沙康唑和伏立康等，同时治疗时要注意肿瘤溶解综合征、粒细胞减少、对生殖的影响，不要使用活的减毒疫苗。
