随着对血友病研究的不断深入，血友病的治疗已经取得了很大进展。英国伦敦帝国理工学院血液中心 Laffan 教授就最新的血液病治疗策略展开了综述，该文章发表在近期 British Journal of Haematology 杂志上。
在过去的 20 至 30 年，研究者意识到人类免疫缺陷病毒（HIV）和丙型肝炎病毒（HCV）感染的风险之后，在制定新的血友病治疗的主要目标定为增加凝血因子 Ⅷ（FⅧ）和凝血因子 Ⅸ（FⅨ）输注的安全性，以减少此类病毒的集中传播。
随着重组 FⅧ 和 FⅨ 在安全性方面的改善，以及人类和动物的血浆源浓缩制品工艺的提高，现在有这些病毒传染的可能性已经微乎其微。尽管血浆来源的产品在理论上依然面临着风险，但在对于献血者筛查，捐赠者血清学的 PCR 检测技术提升，以及血液制品在净化、纳滤和病毒灭活程序的改进，已经使得现有的血液制品非常安全。
在改进血液制品安全的同时，对伴有抑制物出现的血友病患者，医疗界对新治疗手段的研发特别关注。由于设计大型随机试验和可变遗传背景的困难，使得难以明确断定任何可用的产品都与一个显著不同速率的抑制剂形成相关。
人们关注的焦点也同样转移到针对重组凝血因子 FⅧ 和 FⅨ 的修饰改变，以提高它们治疗血友病的生物学性能，特别是减缓降解、改变凝血因子某些方面的功能活性和免疫原性。与此同时，在抑制剂产生的情况下，实现止血则显得困难。这促进了新药品研发（表 1）。
表 1 血友病治疗新策略一览表
对于最新出现的可能有效的基因编辑疗法，也许会改变现有的治疗方式，具体可参考 Chuah 及 High 等人的论述。
最后，作者总结当前血友病最新的治疗是朝着两种治疗目标发展：一是减少注射频率，二是降低或抑制旁路途径产生抗凝血物。新的分子融合技术将针对这些目标各个攻破，这些被修饰的 FⅧ 和 FⅨ 最为主要作用就是延长凝血因子半衰期。分子修饰技术已经实现使 FⅨ 较之前半衰期延长 5 倍，而对 FⅧ 的影响则相对温和，半衰期的延长不到 2 倍。
在针对伴有抑制物生成的血友病患者治疗方面，治疗手段则从改善血友病患者凝血功能入手，比如应用组织因子途径抑制物（TFPI）或是通过给予合成的 RNAi 皮下注射抑制肝脏抗凝血酶合成，增强凝血效果。但是我们现在正面临着整合这些实验室技术向临床实践转化的问题。
其他治疗方法裂解活化蛋白 C 来维持 FⅧ 修饰分子的稳态，另外一种纠正血友病缺陷的方法是减少出血时所激发的抗凝血剂的活性。这些治疗方法给予现有治疗的希望，但是，如同其他所有的新方法，在转为临床应用之前依然需要时间验证其疗效。
