目前研究数据统计来看，Ph 染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病发病率占所有成人白血病的 25%-30%。异体干细胞移植治疗是目前最为有效的治疗手段。为了探究伊马替尼在 Ph+急性淋巴细胞白血病治疗中的作用，来自瑞士学者 Chalandon 博士等开展了一项随机临床试验，相关结果发表在近期 Blood 杂志上。
本试验中，研究人员纳入 268 例（中位年龄 47 岁）Ph 染色体阳性的急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，随机评估了高剂量酪氨酸激酶抑制剂伊马替尼改良疗法与标准伊马替尼/hyperCVAD 疗法，比较两种疗法两个疗程后主要分子反应率（MMolR），判断患者是否可行干细胞移植治疗。
化疗具体方案为：化疗开始前 7 天，患者开始口服泼尼松 60 mg/m2/d，蛛网膜下腔注射甲氨蝶呤 15 mg/d。第一疗程 29 天，伊马替尼改良组化疗方案为第 1、8、15、22 天静注长春新碱 2 mg/d，第 1-2、8-9、15-16、22-23 天口服地塞米松 40 mg/d，第 1-28 天每日两次口服伊马替尼 400 mg，从第 15 天至中性粒细胞水平正常前皮下注射重组人粒细胞刺激因子 5 μg/kg/d。
标准组化疗方案为第 4、11 天静注长春新碱 2 mg/d，第 1-4、11-14 天口服地塞米松 40 mg/d，第 3 天静注多柔比星 50 mg/m2/d，第 1-3 天静注环磷酰胺 300 mg/m2/12 h，第 1-14 天每日 2 次口服伊马替尼 400 mg，从第 15 天至中性粒细胞水平正常后 6 天静注/皮下注射重组人粒细胞刺激因子 5 μg/kg/d 或皮下注射非格司亭 6 mg。
第 2 疗程两组化疗方案相同，第 1 天持续静注甲氨蝶呤 1000 mg/m2/d，第 2-3 天静注阿糖胞苷 3000 mg/m2/12 h，第 1-14 天每日 2 次口服伊马替尼 400 mg，第 9 天至中性粒细胞水平正常后 6 天静注/皮下注射重组人粒细胞刺激因子 5 μg/kg/d 或皮下注射非格司亭 6 mg。
研究结果发现，除了死亡率降低外，伊马替尼改良组完全缓解（CR）率较传统组有明显改善（98% 比 91%），而两组 MMolR 相似（66% 比 64%）。中位随访时间为 4.8 年，伊马替尼改良组患者 5 年无事件生存率为 37.1%，总体生存（OS）率为 45.6%，两组之间并没有统计学差异。
干细胞移植治疗后，患者无复发生存及 OS 有明显改观，且自体干细胞移植与异体干细胞移植的治疗效果并无差异。
研究结果显示：伊马替尼改良方案治疗 Ph+急性淋巴细胞白血病成人患者有一定效果；在首个完全缓解期，干细胞抑制疗法仍是一线的临床治疗策略。
