血小板减少性紫癜是一种出血性疾病,目前治疗方案的制定多依赖于血小板计数。近期,Rohmer教授等在 The Journal of Pediatrics 杂志上发表一篇文章,提出了初诊血小板减少性紫癜患儿治疗的新观念。由儿科血液病医生和急诊医生共同制定干预方案,其关注点在于临床出血症状的严重程度,而非血小板水平。
该研究纳入106例新诊断为血小板减少性紫癜的患儿,根据出血症状分为四组,并且接受相应的治疗,具体如表1。
所有患儿初诊后,入院4周内再次进行确诊,尤其注意是否并存骨髓疾病。轻微出血组中,绝大多数患儿的治疗方式为期待治疗。37例轻度出血患儿中,30例给予了短程泼尼松治疗,4例患儿未给予任何治疗。在1年的随访中,95例诊断为轻微和轻度出血的患儿,有7例在随后的1-8个月发展为严重出血。6例患儿表现为中度出血,1例患儿发展为严重大出血。在诊断后6个月中,79%患儿症状缓解。
Rohmer教授称在本次研究中其证实了,单纯依赖血小板计数并不能预测患儿严重出血风险,其中67例患儿血小板水平低于10 G/L,但是其中64例患儿仅为轻微或轻度出血,6例中度或重度出血的患儿中,3例血小板水平大于15 G/L。该试验中研究人员给予患儿有限的治疗措施,但是仅有1例患儿发生了严重出血,且发生在诊断8个月后,这与国际上发表的数据一致。
基于上述原因,作者认为儿童期血小板减少性紫癜的治疗应着眼于临床上的一些关键要素,绝大多数来说是出血症状,而不是一些代表性的指标,如血小板计数等。此外,患儿的生活质量也是一个需要格外注意的方面。最近一项研究表明,相比出血或低血小板计数而言,治疗有时反而会损害患儿的生活质量。