根据早期数据显示全口服方案治疗多发性骨髓瘤（MM）很快可进入临床，Kelly在第56届美国血液学会报道了这一相关内容。在2期研究中，初治的MM应用ixazomib（蛋白酶体抑制剂）（千禧制药）、来那度胺、地塞米松诱导缓解后，接受ixazomib单药维持治疗。
一半的患者，应答维持超过两年，其中33%的患者维持治疗期间应答提高。这一结果表明口服ixazomib可增加便利且不影响疗效。三联药物方案积极用于初治的MM患者中，包括一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂以及一种激素。如此方案可诱导缓解、长期维持，且便利、耐受性好，可能会代替自体干细胞移植（ASCT）。
研究相关的数据
这一试验集及50名患者，均在18岁以上，诊断为MM且外周神经病变未超过2级（1级：感觉异常，不伴疼痛；2级：1级伴疼痛；翻硬币等精细动作困难，不影响生活；3级：2级伴疼痛；不能写字、走路，影响正常生活；4级：永久性感觉丧失）。所有患者接受ixazomib（第1、8、15天，40 mg）、来那度胺（第1-21天，25mg）、地塞米松（第1、8、15、22天，40mg）联合诱导化疗，28天为一周期，共12个周期。
维持治疗的剂量为患者接受每个周期诱导治疗时，第1、15、28天可耐受的最终ixazomib剂量。患者在6个周期后达到ASCT标准时可终止研究协议。主要的研究终点是根据国际骨髓瘤工作组（IMWG）评估标准达完全缓解（CR）与很好部分缓解（VGPR）率。
50名患者中，29名在诱导期终止了研究协议，包括14名接受了ASCT、6名患者因不良反应退出。其余21名患者接受ixazomib至少13个周期（中位周期为27个周期，包括诱导和缓解期）。中位治疗时间为26.6个月，维持治疗期间平均ixazomib剂量为3.6mg/周。
在此次研究分析时，21名患者中有11名患者仍接受ixazomib维持治疗，报道称49名可评估的患者中17名达CR，29名患者(59%)达VGPR或更好的缓解。
随着时间变化应答迅速且可提高应答，第一次应答中位时间少于1个月，最好应答中位时间是7.46个月。7名患者维持治疗期间改善了应答，2名达VGPR患者取得了近乎CR的效果，一名CR患者达到严格的CR标准。本次研究分析时，中位应答时间是26.5个月。
Ixazomib的疗效和耐受性是重要的发现，其增加治疗力度而未增加毒性。2期结果支持3期临床试验的进行，即ixazomib与安慰剂（NCT02181413）进行比较。然而，血液科专家更关心2期的结果。
纽约布法罗罗斯威尔公园癌症研究所McCarthy 博士称，2期的数据很有趣，但更需要大量的研究进一步证实。他还注意到这项研究随研究时间人数会减少，即开始研究时是50人，其中14人进行了ASCT，6人因副作用停止用药，4人退出，5人不明原因离开。因此仅有21人在诱导后接受了维持治疗。维持治疗周期3到20个，加上诱导期，总共15到32个周期不等。这其中还有3名患者（14%）出现严重副作用。
McCarthy 博士也提出关于3期试验安慰剂的问题，移植不合格的MM患者应用来那度胺维持治疗可提高无进展生存，因此3期试验安慰剂组中曾接受来那度胺治疗的MM患者，与ixazomib进行比较存在着问题。
