根据第56届美国血液学会报告的最新试验数据显示，来那度胺（新基公司）联合地塞米松加用卡非佐米（奥尼克斯制药公司）治疗复发多发性骨髓瘤，具有空前的疗效。
卡非佐米（Carfilzomib）是一种环氧酮蛋白酶体抑制剂，可选择性、不可逆性的与结构性蛋白酶体及免疫蛋白酶体结合。于2012年7月被FDA批准用于复发性多发性骨髓瘤。最新数据显示患者增加卡非佐米组无病进展生存期（26.3个月）长于仅接受来那度胺联合地塞米松（17.6个月）。
来自斯科茨代尔亚利桑那州梅奥诊所的A. Keith Stewart博士根据研究结果表明，三药物联合治疗首次复发性多发性骨髓瘤患者无病进展生存期超过两年，肯定了三药联合的疗效 。
尽管这次试验中期数据分析均未得到两组中位总生存期，但加用卡非佐米组趋向更长的总生存期（加用卡非佐米组为73.3%，对照组为65%），此试验结果并未超过统计学家在实验开始时设定的统计学范围。
更为重要的是，增加了卡非佐米并没有显著增加毒副作用，且生活质量评分也较对照组高。此项试验带来的另一个重要信息是三药联合较两药联用总有效率显著增高，两组分别为87.4%、66.9%；三药联合完全缓解率相较高出3倍以上，两组分别为31.8%、9.4%。
通过在治疗多发性骨髓瘤的金标准中加入卡非佐米，可见到前所未有的缓解持续时间，且没有增加毒性，这对复发和需大剂量预处理患者来说有非常可观的前景。这些结果可能为复发和需大剂量预处理患者治疗建立一种新的治疗标准。这一中期分析结果于2014年12月4日登载于《新英格兰医学杂志》上。
研究详情如下：
卡非佐米被FDA批准用于接受硼替佐米和免疫调节治疗至少两个周期未缓解患者。卡非佐米联合来那度胺和地塞米松是复发性多发性骨髓瘤的治疗标准。这次随机、多中心的3期临床试验以上述三种药物作为标准治疗方案。
主要终点是无进展生存，次要终点包括总生存、总有效率、疗效持续时间、健康相关的生活质量及安全性。研究对象包括来自20个国家的792名患者，按1:1比例随机分配，并进行分层。
分层因素包括β2微球蛋白水平（<2.5或≥2.5 mg/L），先前是否接受过硼替佐米治疗，先前是否接受过来那度胺治疗。每位患者在第1-21天接受来那度胺（25mg）， 第1，8，15，22天接受地塞米松（40mg），28天为一疗程。
实验组中卡非佐米第1到第12个疗程中每第1, 2, 8, 9, 15, 16天静脉注射卡非佐米（第一疗程的第1,2天剂量为20mg/m2；之后剂量均为27mg/m2）。在第13-18周期中的第8,9天不注射卡非佐米，且接受注射时间不能超过18周期。
在预先设定的试验中期分析显示，卡非佐米达到了主要研究终点。24个月总无事件生存率分别为73.3%和65.0%。卡非佐米组的中位缓解持续时间优于对照组，分别是28.6个月和21.2个月。
研究中发现两组有相似的副作用：两组因不良反应而中断治疗的患者比例类似，卡非佐米组为15.2%，对照组为17.4%。两组在接受治疗期间或接受治疗超过30天死亡患者分别为7.7%和8.5%。
最常见的血液学治疗突发事件（≥3级）两组也较相似，包括中性粒细胞减少症，卡非佐米组与对照组分别为29.6%、 26.5%；贫血，分别为17.9%、17.2%；血小板减少症，分别为16.6%、12.3%。
最常见的非血液学事件包括腹泻，卡非佐米组与对照组分别为16.6% 、12.3%；乏力，分别为32.9%、30.6%；咳嗽，分别为28.8%、17.2%；3级或以上不良反应包括肺炎，两组分别为12.5%、10.5%；低钾血症，分别为9.4%、4.9%；低磷酸盐血症，分别为8.4%、4.6%。
