以下是来自第56届美国血液学会（ASH）年会的报道。超过75%的急性淋巴细胞白血病（ALL）患者使用的新的免疫治疗药物blinatumomab（Blincyto, Amgen Inc）达到完全根除微小残留病灶（MRD）的效果。
该药在2期试验就达到其主要目标，治疗一个疗程即可有78%的患者达到MRD完全缓解，表现为分子水平上根除残留病灶。此外，第一个疗程几乎所有（98%）患者达到完全缓解。Nicola Gökbuget博士称，blinatumomab除了根治ALL患者MRD外，快速的MRD反应可能改善患者的预后。缓解发生在所有亚组群体，包括老年患者群体和高MRD水平群体。
持续的MRD是异基因移植的适应症，但高MRD患者有复发的风险，因此迫切需要新的根治MRD的方法。
Blinatumomab是一种双特异性T细胞单链抗体（BiTE），能够通过将肿瘤细胞上的CD19蛋白呈递给T细胞，从而激活免疫系统识别并杀灭肿瘤细胞。CD19一般在B细胞来源的ALL和非霍奇金淋巴瘤细胞表面表达。其实在本月初，美国食品和药物管理局（FDA）已批准该药用于治疗费城染色体阴性的前体B细胞急性淋巴细胞白血病。
为评价和检测该药的安全性和有效性，Gökbuget博士团队招募了116的成年患者进行2期临床试验，一个疗程后所有患者达到完全血液学缓解，并没有进行移植。几乎所有的患者完成了30天的疗程并随访，其中72例患者存活，继续沿用，43例患者因死亡而结束。
最常见的不良反应是发热，其次是震颤、畏寒、乏力、恶心、呕吐和腹泻。严重不良事件发生在3%以上的患者，包括发热、震颤、失语、脑病、药剂过量、中性粒细胞减少和C反应蛋白升高。
会议主持人Catherine Bollard博士评价称，这是一项重要的研究，该药是利用免疫系统攻击癌细胞，但需要注意的是我们必须平衡其毒性。她认为，新的治疗方法会革命性地改变血液系统恶性肿瘤的治疗。
