Oncoblog是Medpage Today旗下为肿瘤特别开设的专栏。本文内容编译自Charles Bankhead撰写的Oncoblog:Driving the CAR to a cancer cure。
无论是患者、医生、研究人员、制药公司,亦或是投资者以及媒体人,与医疗保健相关的从业人员都在翘首期盼下一个“重大突破”。在医学中,或许没有比肿瘤更接近“突破”的领域了。长久以来,人类对癌症的恐惧和厌恶不断督促着研究者们前进,在临床与科学研究中寻找治愈肿瘤的新突破。
现实生活中,医学界常有突破性进展。比如:泰莫西芬防治乳腺癌,曲妥单抗帮助延长无数身患侵袭性乳腺癌女性的生命,伊马替尼革命性改进慢性髓系白血病治疗方法。癌症的生存率不断延长,今天延长几个月,过几天又延长几个月。不知不觉中,患者的生命已经被延长了数年。很多时候,若干年以前被诊断为疾病晚期的患者,现在是可以治愈的。
这就是这篇日志诞生的初衷,介绍肿瘤界可能的下一个“重大突破”。
第55届美国血液学年会(ASH)上,一场新闻发布会的主要内容即关于嵌合抗原受体(CAR)的治疗应用。MedPage在会议之前曾报道,ASH主席Janis Abkowitz, MD表示,如果他们知道2013年底CAR疗法会变成如此热门的话题,ASH会为CARs专门设置完整的独立单元。事实上,会议工作人员后来新增特别单元,专门总结该领域内值得关注的研究。
大体来看,CAR技术提供了对癌细胞超强火力的免疫攻击。简单地说,CARs就是生物工程改造出的带有特异性免疫抗原活动的受体。当被导入T细胞或其他免疫细胞时,CARs会引发靶向肿瘤T细胞的迅速繁殖,比任何一种已知的免疫反应都要迅速。已有研究表明该疗法可以突破血脑屏障。当癌症转移入脑时,这是许多治疗方法的短板。研究者们相信这项技术可以被应用于多种恶性血液病,至少是某些实体肿瘤。
(图片来自维基百科词条:Chimeric Antigen Receptor)
回到ASH会议,这里是去年一些CAR领域学者与大家分享的研究成果:
来自费城,宾夕法尼亚大学的Michael Kalos,PhD:6位慢性淋巴细胞白血病患者中的6人、4位急性淋巴细胞白血病儿童中的3人以及两位急性淋巴细胞白血病成人患者中的2人在接受靶向CD19的CAR-T细胞治疗后,外周血或骨髓中未发现B细胞。
同样来自费城大学的Stephan Grupp,MD,PhD:六十多位复发急淋(成人与儿童均有)和慢淋患者在接受靶向CD19的CAR-T细胞治疗后缓解率达90%。
来自美国肿瘤研究院的James N. Kochenderfer,MD:13位患有难治性B细胞淋巴瘤的患者在接受靶向CD19的CAR-T细胞治疗后,12人获得了部分或完全缓解。
抛开样本量小的不足,这些病人大多走投无路,即便算不上是重大突破,结果也还算振奋人心。
Grupp和他的同事、James N. Kochenderfer,MD在最近发表的一篇文章中提到:CAR-T细胞的使用将可能带来临床操作上的大改变,不仅仅是在淋巴恶性肿瘤,还有其他肿瘤中。
CAR-T细胞疗法前景如何,它到底是不是肿瘤治愈之路上的里程碑,让我们拭目以待。