美国血液学会（ASH）年会是全球首屈一指的血液学领域的科学交流盛会，拥有来自近 100 个国家的 18000 多名会员，每年都会公布和发表世界各国的最新血液学数据，汇集该领域最新、最前沿的研究进展，重点介绍血液学最新动态、最热门话题。受疫情影响，第 62 届 ASH 年会于 2020 年 12 月 5-8 日在线上举行。
随着医学技术的进步与革新，中国在世界医疗领域中也发挥着日益重要的作用，越来越多的中国专家在 ASH 年会上展现风采。小编在本届 ASH 摘要上线后，第一时间检索出 34 篇中国专家的口头发言，其中包括血液肿瘤相关的基础和临床研究 27 篇。陆道培医院入选了 5 篇口头报告，为全国单中心之首，同时更有 11 篇墙报展示，取得业内瞩目的学术成就。
此次入选的 5 篇口头报告，全面展示了 B 细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）、难治复发的多发性骨髓瘤的 CAR-T 治疗以及 CRS（细胞因子释放综合征）的监测方法等出色的临床研究成果。相信通过本次大会的交流与分享，对血液病临床治疗手段的发展以及治疗效果的改善发挥出积极的推动作用。
陆佩华院长在 ASH 2020 大会上作了 3 篇口头发言（摘要号：159、182、270）
口头报告（ORAL）1：24 小时即可制备的 CD19 / CD22 双靶点 FasT CAR-T（GC022F）治疗 B-ALL 的研究
通讯作者：陆佩华，第一作者：杨君芳，陆道培医院；摘要号：159
近年来随着 CAR-T 细胞疗法的广泛应用，也暴露出一些问题，这其中就包括 CAR-T 细胞的制备时间和抗原逃逸的问题。本文主要报道了基于一种新型制备平台生产的抗 CD19 / CD22 双靶点 CAR-T（GC022F）治疗急性 B 淋巴细胞白血病（B-ALL）的 I 期临床研究（NCT04129099）数据。该项研究的临床前研究以及临床研究用 CAR-T 制剂－CD19/CD22 双靶点 FasT CAR-T 由亘喜生物科技（上海）有限公司制备提供。
研究表明，应用 FasT CARTM 技术可以在 24 小时内成功制备抗 CD19 / CD22 双靶点 CAR-T 细胞，且表型更年轻、耗竭更少。而且，与传统的 CD19/CD22 双靶点 CAR-T 细胞相比，GC022F 细胞在异种移植小鼠模型中疗效更佳。另外，Ⅰ期临床数据表明，GC022F 在治疗 CD19 +/ CD22 +的 B-ALL 方面是安全有效的。
口头报告（ORAL）2：抗 BCMA CAR-T 细胞 [C-CAR088] 对复发或难治性 MM 显示出良好的安全性和有效性
通讯作者：陆佩华，陆道培医院，第一作者：安刚，中国医学科学院血液学研究所血液病医院；摘要号：182
C-CAR088 研究在四家医院开展，包括陆道培医院，江苏省人民医院，中国医学科学院血液病医院，北京协和医院，此项临床前和临床研究所用的 C-CAR088 产品来自于西比曼生物科技（上海）有限公司。
CAR088 是一种靶向 BCMA 的新型二代以 4-1BB 为共刺激分子的 CAR-T 细胞，BCMA 在多发性骨髓瘤（MM）细胞上特异性高表达。C-CAR088 采用无血清、自动化和数字封闭系统制造。关于 R/R MM 患者的初步临床试验结果支持了我们临床前的研究结果，并显示出令人欣喜的疗效和可控的安全性。
研究显示，C-CAR088 治疗 R / R MM 患者的临床试验结果显示良好的安全性和有效性。将继续评估这些患者，以探索 C-CAR088 对多发性骨髓瘤患者的长期疗效。
口头报告（ORAL）3：新型 CD19 靶向合成 T 细胞受体和抗原受体（STAR）-T 细胞治疗 R/R B-ALL 的可行性和安全性研究
通讯作者：陆佩华，第一作者：张弦，陆道培医院；摘要号：270
CAR-T 细胞疗法在 B 细胞恶性肿瘤患者中已显示出高应答率，但缓解持续时间和安全性仍待提高。研究者开发了一种新型的双链嵌合受体—STAR，由 2 个蛋白质模块组成。本文报告了 STAR-T 细胞疗法的临床前研究和 CD19 STAR-T 细胞治疗 B-ALL 的 I 期临床研究结果。该项研究的临床前研究以及临床研究用 STAR-T 细胞均由清华大学（医学院）和华夏英泰生物科技公司研发和制备。I 期临床研究在陆道培医院进行。
此临床前研究证明了 STAR-T 细胞在临床前研究及动物模型中在 T 细胞活化能力、细胞因子产生能力和抗肿瘤疗效方面比常规 CAR-T 细胞优越。首次用在人身上的 I 期临床研究证明了 STAR-T 在治疗 CD19 + R / R B-ALL 中的技术可行性、临床安全性和有效性。输注第 14 天即可达到较高的 CR 率，且毒性较低。但仍需对这些患者进行长期观察，并进行更大范围的患者研究。
张弦主任在 ASH 2020 大会上作口头发言（摘要号：161）
口头报告（ORAL）4：供者来源 CD19 - CAR-T 细胞治疗难治/复发急性 B 淋巴细胞白血病的可行性与有效性分析
通讯作者：陆佩华，第一作者：张弦，陆道培医院；摘要号：161
CAR-T 细胞治疗难治复发急性 B 淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）疗效显著，但是因为其需要从患者体内采集有效的 T 淋巴细胞进行自体 CAR-T 细胞的制备，对于接受过高强度治疗和高白血病细胞负荷的患者，往往无法制备有效 CAR-T 细胞。另外，对于异基因造血干细胞移植后复发的患者，是否可以采集其原供者的淋巴细胞培养 CAR-T 细胞，目前没有结论。该研究分析了 37 例来自亲缘供者的 CAR-T 细胞治疗 R/R B-ALL 患者的可行性和有效性。
研究提示，采集亲缘供者淋巴细胞制备的 CD19 CAR-T 细胞是可行的。对于异基因造血干细胞移植后复发的患者，源自原移植供者的 CAR-T 细胞是安全有效的，CR 率高达 96.4%。如果患者在 CAR-T 细胞治疗之前没有出现 GVHD，则 CAR-T 细胞之后 GVHD 的发生率较低。试验表明，在没有移植史的患者中，对于病情已经达到很晚期，无法采集自体淋巴细胞的患者，可以采集来自 HLA 同胞全合供者的 CAR-T 细胞治疗 ，而来自单倍体相合供者的 CAR-T 细胞治疗的疗效较差。两种供者来源的 CAR-T 细胞治疗均未引发 GVHD。
王东出医师在 ASH 2020 大会上作口头发言 9（摘要号：200）
口头报告（ORAL）5：流式细胞术 Aimplex 微珠法检测 24 种细胞因子可以有效观察 CAR-T 细胞治疗后细胞因子释放综合征
通讯作者：王卉，第一作者：王东出，陆道培医院；摘要号：200
近年来嵌合抗原受体-T 细胞（CAR-T）技术的应用给血液和其他肿瘤治疗带来革命性进展，细胞因子监测在 CAR-T 和移植相关免疫监测中起到重要作用，传统的 ELISA 方法存在很多技术缺陷。
2020 年陆道培医疗集团王东出、王卉等设计了一项新的 24 种细胞因子组合方案，采用革命性的流式细胞术微珠法高通量检测多种细胞因子，适用于外周血、脑脊液的等多种标本，有效检测 CAR-T 后免疫状态、评价细胞因子风暴严重程度，并在评价移植后 GVHD 等并发症、感染免疫等评价中取得良好效果。与传统的 ELISA 方法相比，具有灵活、快速、高性价比、节约标本等优点。同时，细胞因子的检测结果可明确 CRS 反应是何种细胞活化所致，有助于指导临床作出准确应对，进一步提高患者生存率。
一年一届的 ASH 大会，对全球血液病领域来说，是新技术、新成果的一次检阅。近年来，中国血液病界同仁不断展现出不容小觑的「中国力量」，作为杰出代表的「道培声音」也连年实力亮相国际学术舞台上，吸引着全世界同行的目光。
砥砺深耕，笃行致远——陆道培医学团队在道培学术思想的引领下，坚持立足临床，重视科研，在血液病领域不断探索与创新，细胞免疫治疗、靶向治疗、造血干细胞移植及精准检验等已发展成为陆道培医院的医疗特色。今后，我们将不断探索新技术、新方法，以期最大程度改善治疗效果，为更多血液病患者带去希望。
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