在 2020 年医疗创新峰会上，克利夫兰医学中心公布了 2021 年十大医疗创新。突破性医疗创新技术名单是由克利夫兰医学中心的专家委员会筛选评定选出。
专家委员会指出，具有前景的血液系统疾病基因疗法，治疗囊性纤维化的新型药物，以及越来越多的远程医疗机会等，这些创新有望在来年促进疾病治疗、改善医疗水平。
以下是 2021 年的十大医疗创新，按照预期的重要性排序：
1 血红蛋白病的基因治疗
血红蛋白病是一种遗传性疾病，能影响血红蛋白分子（负责在血液中输送氧气的红色蛋白质）的结构或产生过程。最常见的血红蛋白病包括镰状细胞病和地中海贫血，这两种疾病每年可影响到全球超过 33 万名出生儿童，仅在美国就有超过 10 万名镰状细胞病患者。
最新的研究成果为血红蛋白病带来了一种实验性基因疗法，使患有这种疾病的人重新具备制造功能性血红蛋白分子的能力，从而减少镰状红细胞或地中海贫血中无效红细胞的存在，以达到预防并发症的目的。
2 治疗原发性进展型多发性硬化症的新药
对于多发性硬化症（MS）患者，其自体免疫系统会攻击覆盖在神经纤维上的脂肪状保护性髓鞘，导致大脑与身体其他部位之间产生通信问题，可能造成永久性损害或恶化，并最终导致死亡。大约 15% 的多发性硬化症患者表现为一种原发性进展型的疾病亚型，其特征是体征和症状的逐渐发作和加重。
这种已获美国 FDA 批准的新药是一种针对新靶点的治疗性单克隆抗体，它是首个且唯一的一个针对原发性进展型多发性硬化症患者的治疗药物。
3 连接智能手机的起搏器设备
人体植入式设备，如起搏器和除颤器，通过将电脉冲传送到心肌腔，使其收缩并将血液输送到身体。这些设备主要用于预防或纠正心律失常，比如心律不齐、心动过速或心动过缓等。远程监控这些设备是临床护理的重要组成部分。传统的远程监控是通过床边控制台进行的，该控制台将起搏器或除颤器的数据传输给医生。
尽管数以百万计的患者植入心脏起搏器和除颤器，但许多人对这些设备缺乏基本的了解，不了解它们是如何工作的，对远程监控的依从性也不理想。具备蓝牙功能的起搏器设备可以解决这些患者与其心脏治疗设备之间断开连接的问题。与移动应用程序结合使用，这些联网设备可以让患者更深入地了解心脏起搏器提供的健康数据，并将健康信息传输给医生。
4 治疗囊性纤维化的新药
美国囊性纤维化病患者超过 3 万人，囊性纤维化（CF）是一种肺部遗传性疾病，其特征是粘稠的粘液堵塞气道，使细菌聚集，导致感染、炎症和其他并发症。囊性纤维化是由囊性纤维化跨膜传导调节（CFTR）蛋白缺陷引起的。 一类名为 CFTR 调节剂的药物可纠正这种蛋白质的作用，但在去年之前开发的此类药物仅对具有某些特定基因突变的一小部分人有效。
美国 FDA 在 2019 年 10 月批准了一种新的联合药物，其能够使具有最常见基因突变（F508 del 基因突变）的囊性纤维化患者的病情得到缓解。据估计，带有 F508 del 基因突变的患者占该疾病患者的 90%。
5 通用丙型肝炎治疗方案
丙型肝炎被美国疾病预防控制中心（CDC）列为「无声的流行病」，已成为美国的主要公共卫生问题。丙型肝炎病毒感染可导致严重的、危及生命的健康问题如肝衰竭、肝硬化和肝癌等。
由于没有针对该病毒的疫苗，患者只能使用药物治疗，但是许多治疗方法都伴有不良反应或仅对某些基因型的疾病有效。
一种新批准的固定剂量联合用药方法极大地改善了丙型肝炎的治疗。该疗法对基因型 1 到 6 的丙型肝炎患者均适用，有效率超过 90%，为更广泛的患者提供了更有效的治疗选择。
6 气泡式持续正压通气（CPAP）改善早产儿的肺功能
早产婴儿因体重不足、身体虚弱，通常需要特殊护理，比如患有新生儿呼吸窘迫综合征（IRDS）患者需要辅助通气治疗。在采用机械通气治疗此类患儿期间，通常还会使用表面活性剂，但这种做法存在导致早产儿持久性的肺损伤并发展为慢性病的风险。
与机械通气不同，气泡式持续正压通气（bubble CPAP）是一种非侵入性通气策略，可向新生儿提供持续的气道正压，以在呼气时保持肺容积。其安全性和有效性源于其对肺部的振荡作用，而非恒定的通气压力，这种策略能够确保长期使用时，最大限度地减少患儿物理损伤，并刺激肺的成长。
7 新实践和政策转变，催增远程医疗服务
新冠肺炎疫情期间，临床医生需要为患者提供网上咨询和在线问诊服务，我们见证了越来越多的远程医疗实践。政府层面政策的根本性转变，催生越来越多的虚拟护理模式，得到越来越多消费者的使用。自三月份以来，各州和联邦监管机构迅速采取行动，积极清除远程医疗的障碍，使得这些新工具可以在保护医护人员和社区成员的同时加快获得医疗服务的速度。这些措施为远程医疗打开了闸门，为新项目的发展和现有网络的扩展提供机会。
8 真空诱导的子宫压塞器治疗产后出血
产后出血是指分娩后的大量出血，是一种严重的危及生命的分娩并发症，约百分之一到百分之五的分娩妇女会出现产后出血。产后出血的母亲可能需要输血、使用存在危险副作用的治疗药物、接受漫长而痛苦的手术治疗，甚至紧急切除子宫而失去生育能力。以往针对出血部位的非手术干预仅限于气囊设备，其能使子宫扩张同时压缩出血部位。
然而，最新的进展提出真空诱导子宫压塞的方法，即利用子宫内部产生的负压使出血腔塌陷，从而有效闭合出血血管。真空诱导设备是临床医生治疗产后并发症的另一种微创工具，为产后出血提供了一种低技术含量的解决方案，更容易惠及资源匮乏的发展中国家。
9 PARP 抑制剂治疗前列腺癌
前列腺癌是一种常见的男性癌症，大约每九名男性中就有一名会被诊断出患有前列腺癌。尽管过去十年取得了进展，但前列腺癌仍然是美国男性癌症死亡的第二大原因。
PARP 抑制剂是一种用于癌症治疗的药物，能够抑制一种名为 PARP 的蛋白，从而帮助修复 BRCA1 和 BRCA2 基因突变患者的受损的肿瘤 DNA。尽管此类药物原本是因对女性癌症的良好治疗效果而闻名，但研究已证实有两种 PARP 抑制剂可延缓患有难治性和 DNA 修复通路突变的男性前列腺癌的进展。两者均于 2020 年 5 月被批准用于前列腺癌的治疗。
10 预防偏头痛的免疫治疗药物
在美国，有超过 3,800 万人遭受着偏头痛的折磨，约占美国成年人口的 12%。一段时间以来，一些具有多用途的药物，例如降压药、抗抑郁药、抗癫痫药和肉毒杆菌毒素注射液等都被用来预防偏头痛发作。然而，这些治疗用药并非专门为偏头痛而研发的，其效果也褒贬不一。
2018 年，研究者开发了新的药物来缓解偏头痛。该类药物通过阻断一种名为降钙素基因相关肽（CGRP）分子的活性来发挥作用，该分子在偏头痛发作期间会激增。这种新的药物在 2020 年被 FDA 批准，是首个专门为偏头痛的预防性治疗而研发的药物，这标志着偏头痛治疗新纪元的开始。
内容来源：克利夫兰医学中心
题图来源：RF 123 图库
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