侯明教授:提升 ITP 诊疗水平,走出 ITP 诊疗「困境」

2019-11-20 20:20 来源:丁香园 作者:
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引言

免疫性血小板减少症(ITP),是一种获得性自身免疫性出血性疾病,约占出血性疾病总数的 1/3[1]。据统计,我国 ITP 的年发病率为 5-10/10 万人 [1]

目前对于 ITP 的诊治仍缺少统一规范,而很多临床医生尚不能准确掌握 ITP 的诊治要点,为进一步探索和总结我国血小板减少症的临床诊疗经验,更好地向广大医务工作者进行推广与普及疾病知识,人民卫生出版社与中华医学会血液学分会血栓与止血学组在全国范围内遴选了多篇临床精品病案。经过全国 30 余位专家半年的严格评选和修改,将于近期出版血小板减少症领域权威书籍——《血小板减少症经典病例》。

作为本书主编之一,丁香园特邀:山东大学齐鲁医院肿瘤中心主任侯明教授分享了 ITP 疾病诊疗现状及此书创作的心路历程。

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侯明教授,山东大学齐鲁医院,山东大学齐鲁医院肿瘤中心主任、血液科主任,山东省血液免疫重点实验室主任,泰山学者、山东大学二级教授、博士生导师,ITP 国际工作组指南制定专家组成员,ASH 资深会员、APSTH 执委,中华医学会血液学分会常委、血栓止血学组副组长,中国病理生理协会实验血液学会常委,中国医师学会血液科医师分会副会长


ITP 临床诊治现状

由于我国 ITP 患病率较高,与发达国家相比,国内大型医院的 ITP 诊疗水平是领先于国际,但很多医院由于接触的经典病例少,诊断、治疗、管理等方面仍有所不足。

1. 诊断方面:目前,ITP 的诊断尚缺乏「金标准」或特异性诊断指标,基本还是排除性诊断,需排除各种继发性因素。很多医生在见到血小板数目低下,没有进行相应排查的情况下就诊断 ITP,由此误诊而采用错误治疗的现象层出不穷。

2. 治疗方面:迄今为止尚没有明确 ITP 的治疗流程,ITP 患者的疾病管理也仍然不清晰,因此我们先后组织编写了 2016 年版《成人原发免疫性血小板减少症诊治的中国专家共识》[1]以及 2018 版《成人原发免疫性血小板减少症治疗指南》[2],用来指导 ITP 的诊疗规范。虽然有指南和专家共识指导,但是很多临床医生在 ITP 的临床治疗中仍然会面临很多困惑和难题。

3. 管理方面:ITP 管理面临着诸多挑战,目前中国 ITP 疾病的治疗在基层医疗机构尚存在不规范治疗。原因在于基层资源比较匮乏,医生缺少交流、系统学习的机会,对指南的理解不够,对指南的执行不强。


如何摆脱 ITP 诊治困境?

目前对于 ITP 的一线治疗仍以大剂量的糖皮质激素为主;而在二线治疗中,口服小分子、非肽类 TPO 受体激动剂——艾曲泊帕的出现,为 ITP 的治疗提供了新的选择。

2016 年中国共识、2018 年中国指南均推荐艾曲泊帕为 ITP 二线治疗方案 [1,2],2019 年,艾曲泊帕在中国大陆获批用于 12 岁及以上儿童 ITP 的二线治疗。同时,国家卫生健康委发布《儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗规范(2019 年版)》,推荐艾曲泊帕作为儿童 ITP 的二线治疗 [3]

RAISE 研究证实,通过艾曲泊帕治疗治疗两周后,患者中位血小板计数升至 50×109/L 以上,并可维持至 4.5 年,后续随访研究中,67% 的患者持续应答超过 52 周 [4]。此外,ESTIT 研究、中国多中心Ⅲ期临床研究等均提示患者具有可持续的长期疗效,且长期应用耐受性良好 [5,6]

尽管有更多治疗选择,但如何正确用药,保证患者得到最合适的治疗方式?医生在临床诊治过程中,对于不需要治疗的患者,若过度治疗可能会增加感染等并发症的发生率;而对于需要治疗的患者也要结合患者自身情况,采用适当、有效的个体化治疗,最大限度地降低药物副作用。

如何能让基层医生更好更快的掌握 ITP 的诊疗方法?经典病例指导尤为重要。通过对经典病例的阅读,基层医生能够直接和上级医院的医生交流、学习,增强对指南的理解,进而按照最新指南去执行,达到规范化的治疗。

2019 年 3 月 29 日,《血小板减少症经典病例》编写组举办第一次编写委员会会议,会议明确了血小板经典病例著作的必要性和第一本病例集涵盖的血小板减少疾病范围,包含了与免疫性血小板减少症(ITP)相关的典型病例,并提出了诊治分析和探讨。此书的出版配合了卫健委的分级诊疗制度、提高年轻医生的临床决策能力的现实意义,同时也探讨了临床诊疗中决策的复杂性和当前临床决策中面临的一系列问题和解决方向。

本书尽可能包含了各种个体差异化的经典病例,通过阅读这些经典病例,使医生如临床实践一样,学习和领悟各种治疗方案。针对患者个体差异性,掌握适当、有效的个体化治疗,最终形成自己的一套有效治疗方案,取得进步。


专家寄语

「病例报告是医学研究的源头,亦是基石,所有编写组成员本着专业治学精神,以及对患者负责的态度,希望能够通过此书为广大临床工作者提供参考,我相信广大临床医生能够为己所用,汲取营养、提升自我,共同促进血小板领域新发展!」——侯明教授

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《血小板减少症经典病例》封面图

《血小板减少症经典病例》一书创作耗时一年,在多方专家及工作人员的共同努力下,历经选题、编写、审稿、定稿等流程,最终将于 11 月 24 日第 17 届全国实验血液学学术会议期间举办新书发布仪式,点击下方图片,关注「血小板卫士-血液青年医师培养计划」专区,了解关于此书相关的更多精彩内容。

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参考文献

1. 中华医学会血液学分会止血与血栓学组. 成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国专家共识 (2016 年版)[J]. 中华血液学杂志, 2016, 37(2):89-93.

2. Chinese guidelines for treatment of adult primary immune thrombocytopenia[J]. International Journal of Hematology, 2018.

3. 儿童原发性免疫性血小板减少症诊疗规范(2019 年版)

4. Cheng G, Saleh M N, Marcher C, et al. Eltrombopag for management of chronic immune thrombocytopenia (RAISE): a 6-month, randomised, phase 3 study[J]. Lancet, 2011, 377(9763):393-402.

5. Elisa L, Francesca P, Stefano V, et al. Eltrombopag As Second Line Therapy in Adult Patients with Primary Immune Thrombocytopenia (ITP) in Attempt to Achieve Long-Term Remission. Preliminary Analysis of a Phase II, Multicenter, Prospective Study By Gimema Group (the ESTIT Study) [J]. Blood. 2018; 132:1135.

6. Renchi Y, Xiaofan L, Junmin L, et al. Efficacy and Safety of Eltrombopag in Chinese Patients with Chronic Immune Thrombocytopenia: Stage 2 Results from a Multicenter Phase III Study. Blood. 2018; 132:3760.


MCC 号 REV1911502 有效期 2020-11-08,资料过期,视同作废。

编辑: 刘明

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