PharmaTimes 日前报道，瑞士生物技术公司 Novimmune 在欧洲提交了其先导化合物 Emapalumab 的上市申请，该药物旨在用于原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）。
这种疾病被归类为孤儿病，是恶性炎症的一种临床综合征，病因源于干扰素γ的产生量较高，特点是会发生严重的高铁蛋白血症、发热、严重血球减少、凝血缺陷及器官肿大。HLH 作为一种家族性常染色体隐性障碍或作为一种获得性反应性疾病出现。前者通常出现在儿科患者中，如果不治疗将会是致命的，即使采用目前最好的治疗，也有 40% 的死亡率。
这种病的继发形式通常在生命的后期出现，也与明显的死亡率相关。Emapalumab 是由 Novimmune 发现并开发的一种全人源、抗干扰素γ单克隆抗体，其可以中和 IFNγ的生物活性，从而为这种疾病提供了首个靶向疗法。
Novimmune 主席兼首席执行官 Holdener 表示：「这款药物上市申请的提交对于患有 HLH 的儿童来说是一件非常重要的事件，因为这代表了 Emapalumab 未来在欧洲的上市向前迈进了一大步。」该公司目前正在把 Emapalumab 的全球商业化及开发权出售给瑞士 Orphan Biovitrum，这笔交易有望第三季度完成。
