未来已来 将至已至——血友病治疗的现状与未来

2018-06-11 17:57 来源:丁香园 作者:
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2018 年 6 月 3 日,第 1 届血友病 MDT(multiple disciplinary team)综合关爱论坛在京隆重开幕,众专家纷至沓来,聆听血友病诊疗方面的前沿进展,来自北京协和医院的赵永强教授从血友病的治疗现状与未来发展等方面进行了深入的解读。 

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上下求索:血友病的治疗现状

血友病发现之初是无法治疗的,直到 20 世纪 50 年代,血浆和全血被发现可以用来治疗血友病,随后冷沉淀和纯化冷沉淀的发现把血友病的治疗带入了黄金时期。但是由于未经病毒灭活的血源性制品,导致大量血友病患者感染 HIV 和 HCV,严重影响血友病患者的预后。1992 年首个重组 FVIII 上市,1997 年首个重组 FIX 上市,重组凝血因子及其他凝血因子制品为血友病患者带来了福音。

随着血浆制品工艺的不断提升,血友病的治疗理念也在探索中不断转变,主要经历了三个阶段:早期仅仅只是关注按需治疗,也就是出血发生了之后的一个止血治疗。第二个阶段,治疗模式从按需治疗转化到预防治疗,这是一个很重要的进步,也就是在出血之前就开始治疗,即规律性替代治疗,预防治疗是血友病规范治疗的重要组成部分,是以维持正常器官功能为目标的治疗,可以减少血友病患者总出血和关节出血,预防关节病变降低致残率,降低颅内出血风险,提高生活质量。2011 年 Cochrane 发表了两项随机对照研究,结果显示,在总出血,关节出血,关节损伤方面,预防治疗都显著优于按需治疗,而且强有力地证实了预防治疗可保护血友病患儿的关节功能。[1-3]

拨云见日:血友病的综合关怀

血友病综合治疗的完善,真正使得血友病患者能获得接近健康正常人的生活。综合治疗,即通过跨学科的专业医护队伍,为血友病患者提供全面的疾病管理,包括预防出血、器官损害和随访评估,使血友病患者得到全方位的医护,指导和支持,同时也需要患者家庭、志愿者、政府及社会等多方面人员对血友病患者关怀扶助,因此血友病 MDT 的建立需要同步推进院内、院外模式,进行血友病患者的综合关怀。

未来可期:血友病的治疗进展

目前,血友病的传统治疗仍然面临较大的挑战,可喜的是,一些创新治疗方案的探讨,为血友病患者带来了新的希望,如长效制剂、挑战抑制物的新药、改变给药方式来增加患者的便利性和依从性、基因治疗方面。其中,长效制剂也就是延长重组凝血因子的半衰期,改善凝血因子产品的药代动力学属性,关于长效制剂方面的临床试验已经开展,非常期待这些产品尽快进入中国市场。基因治疗可以从机制上治疗血友病,是比较理想的一种治疗方法,辉瑞和 Spark Therapeutics 联合研发 PF-06838435 (SPK-9001) ,是一种通过生物工程技术加工的腺病毒衣壳,可以表达密码子优化的、高活性人类凝血因子Ⅸ,研究结果显示,血友病 B 患者可获得稳定的 IX 因子水平 (>30%)。

最后,赵教授表示,血友病的替代治疗,大大减少了血友病患者的关节损伤率与致残率。新型的治疗策略,特别是基因治疗,是最值得期待的,希望通过治疗技术的发展,可以为血友病患者提供全方位的综合关爱,使血友病患者能像正常人一样生活。


参考文献

1、Manco-Johnson      et al, N.Engl.J.Med., 2007; 357:535

2、Gringeri A. et al. J Thromb Haemost 9(4): 700-710. 2011

3、Iorio A. et al. Clotting factor concentrates given to prevent bleeding and bleeding-related complications in people with hemophilia A or B. the Cochrane library 2011, issue 9. 



编辑: 冯依璠

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