酪氨酸激酶抑制剂(TKI)出现后,慢性粒细胞性白血病(CML)患者的生存率显著提高。CML 慢性期(CML-CP)达到完全细胞遗传学缓解(CCyR)的患者预后 ( favorable survival ) 较好,未达 CCyR 的患者生存率明显较差。缓解程度越深,CML-CP 患者预后(survival)越好。
在 TKI 治疗的时代,急变期 CML(CML-BP)仍是一种致命的疾病,中位生存期仅 6~10 个月,其缓解深度与生存率的关系尚不可知。
美国德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心血液科的 Hu 教授等进行了一项针对 CML-BP 患者的回顾性研究,以期确定达到 CCyR 是否足以产生最佳结局,并探究更深层次的分子学缓解是否有预后价值,从而研究缓解深度与最佳生存率的潜在关系,研究近期发表于 Blood Cancer。
研究共纳入 386 例 CML-BP 患者,包括 253 例髓系 BP(MyBP), 121 例淋系 BP(LyBP),12 例混合型 BP 患者。自初诊 CML 至进展至 BP 的平均时间间隔为 22.5 个月,发生 BP 后,361 例(93.5%)患者接受 TKI(哪种 TKI)治疗,311 例(80.6%)患者接受化疗,116 例(30.1%)患者进行了异基因造血干细胞移植。
研究人员根据缓解深度将这些患者进一步分为 5 个亚组:
无血液学缓解(HR),141 例;
仅达 HR,94 例;
仅达 CCyR,31 例;
达主要分子生物学缓解(MMR),28 例;
分子学无法检测的白血病(MUL),92 例。
所有 CML-BP 患者不同缓解深度的生存率如下表:
该研究数据表明,这 5 个亚组患者由于缓解深度不同,生存率差异巨大。对 CML-BP 患者,通常缓解程度越深,生存率越高。然而,达到 CCyR 和 MMR 仍不足以产生最佳治疗效果。该研究结果能够指导 CML-BP 患者的管理,提供了不同于 CML-CP 治疗的指导原则。