t（8；21）染色体异常是急性髓系白血病（AML）患者最常见的细胞遗传学异常，存在该染色体异常的 AML 患者通常预后良好，然而仍有 30%～40% 的患者会复发，含高剂量阿糖胞苷（HD-Ara-C，high-dose cytarabine）的化疗方案可治愈 50%～60% 存在 t（8；21）染色体异常的 AML 患者。
很多预后因素与高复发风险相关，如年龄、高白细胞血症、其他细胞遗传学异常、基因突变如 c-kit 和 FLT3-ITD、微小残留病（MRD）等。
为了评估氟达拉滨/阿糖胞苷（FA）与 HD-Ara-C 在 AML 巩固治疗中的疗效及 c-kit 突变的预后价值，上海长海医院血液科杨建民教授等进行了一项前瞻性随机对照临床试验，并将该研究发表于 Am J Hematol 上。
该试验纳入 45 例伴 t（8；21）染色体异常、初治的 CBFα 阴性 AML 患者，年龄 13～66 岁，CBFα-AML 由染色体 t（8；21）（q22；q22）异位和/或 RUNX1-RUNX1T1 融合转录本的出现确定。
通过骨髓取样监测 MRD 水平，在第一、二、三、四次巩固治疗开始前行骨髓取样，分别称为 MRD1、MRD2、MRD3、MRD4。
治疗方式如下：
如 c-kit 突变的患者有匹配的供者，一个疗程清髓性预处理方案巩固治疗后接受异基因造血干细胞移植（allo-HSCT），巩固治疗后常规使用复方新诺明及阿昔洛韦预防卡氏肺孢子虫和单纯疱疹病毒感染。
研究的主要终点为复发及无复发生存（RFS），次要终点为总生存（OS）。
第 36 个月时，FA 组、HD-Ara-C 组的无复发生存（RFS）率、总生存（OS）率、累计复发（CIR）率如下表：
该研究表明，FA 治疗能够提高 CBFα-AML 患者的 RFS、OS；FA 治疗、MRD2 状态和 c-kit 突变的缺失是降低 AML 复发风险、提高 RFS 和 OS 的独立预后因素；FA 方案可能成为初诊 CBFα-AML 患者的合理治疗，尤其对无 c-kit 突变的患者而言。
