维妥珠单抗是一种新型二代、人源化 CD20 单抗，其结构及功能与利妥昔单抗相比较存在一定的差异。据相关临床试验显示：维妥珠单抗可有效治疗 B 细胞来源的血液恶性肿瘤。此外，某些病例报道显示其对于系统性红斑狼疮、寻常型天疱疮等自身免疫性疾病亦有确切疗效。
美国南加利福尼亚大学医学院的 Liebman 教授等开展了一项开放性、多中心Ⅰ期临床试验，旨在研究采用皮下或静脉注射小剂量维妥珠单抗是否可有效治疗复发性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）患者。其文章发表在近期的 Haematologica 杂志上。
此研究共纳入复发性 ITP 患者 50 例，分别采用不同剂量的维妥珠单抗进行治疗。其中有 9 例 ITP 患者采用维妥珠单抗 80 mg，2 次/周，共 2 周；10 例患者采用维妥珠单抗 160 mg，2 次/周，共 2 周；15 例采用维妥珠单抗 320 mg，2 次/周，共 2 周；另有 16 例患者采用 320 mg，1 次/周，共 4 周。以上治疗后观察分析其治疗效果。
将出现治疗反应的标准定义为：治疗 1 周后血小板计数 >30×109/L，或血小板数目增至其基线水平的 2 倍以上。完全应答的标准为：治疗 1 周后血小板计数 >100×109/L，否则为部分应答。
在 50 例 ITP 患者当中，有 3 例患者曾因血小板数目过低而应用过大剂量的泼尼松、环孢素或罗米司亭进行紧急治疗，故而比较分析时将其剔除。另 47 例 ITP 患者进行维妥珠单抗治疗，用以评价其治疗效果。
经治疗后发现，47 例 ITP 患者中有 23 例患者出现治疗反应，反应率为 49%，并且有 15 例患者达到完全应答，占 32%。
之后，对此 23 例 ITP 患者进行随访发现：此 23 例患者从治疗开始至出现疾病复发的中位时间为 1.3 年。并且其出现复发的中位时间随着维妥珠单抗应用剂量增加而相应延长，其中 80 mg 或 160 mg 组（2 周）的复发中位时间为 0.4 年；320 mg 组（2 周）为 1.2 年；320 mg 组（4 周）为 2.7 年（图 1）。
图 1 各剂量组出现复发的中位时间
控制出血方面：在进行维妥珠单抗治疗前，50 例 ITP 患者中有 34 例患者出现 1 个或多个部位出血，占 68%；随着维妥珠单抗治疗后，其出血发生率逐渐降至 29%。由此可见，维妥珠单抗对于 ITP 患者出血症状的控制是确切有效的。
在影响患者免疫学改变方面，研究发现：进行维妥珠单抗治疗的 ITP 患者，其 B 细胞数量明显下降，从治疗前的 284 个/μL 降至治疗后的 4 个/μL。大部分患者的 B 细胞数量降幅达 74%～94%。而 T 细胞数目及血清免疫球蛋白水平未见持续性变化。
安全性方面，所有患者仅 1 例出现严重不良事件（3 度肠胃炎），大部分患者所出现的不良反应均较轻微，可自行缓解或 NSAID 药物治疗后缓解。总体而言，安全性较好。
维妥珠单抗为二代 CD20 单抗，该研究显示其对于 ITP 患者的疗效较好，治疗反应率达 49%，完全应答率为 32%。此外，控制出血症状的效果也较为明显。
相较于另一种 CD20 单抗利妥昔单抗而言，维妥珠单抗的应用剂量更低（利妥昔单抗应用剂量一般为 375 mg/m2），但疗效并不比其差，安全性也较好。
