慢性淋巴细胞白血病 （CLL） 是惰性疾病，好发于成人，出现治疗指征时才需治疗。利妥昔单抗是抗 CD20 单抗，可用于 CLL 的治疗。过去的研究表明，单药利妥昔单抗治疗 CLL 不能改善患者的生存，因此目前治疗 CLL 最主要的方式仍然是化疗，但面临一系列的不良反应及耐受问题。
与利妥昔单抗类似，奥法木单抗也是针对 CD20 的抗体，但其亲和力更高，对肿瘤的杀伤作用更强。过去的研究表明，相比利妥昔单抗，奥法木单抗治疗复发的 CLL，安全性及有效性更好。另外，奥法木单抗用以 CLL 的维持治疗可以改善患者的无进展生存 （PFS）。
美国 Sarah Cannon 研究所的 Flinn 教授等对奥法木单抗诱导维持治疗初治 CLL 的疗效进行了相关的研究，并设计了不同的剂量，相关的结果发表于近期的 American Journal of Hematology 上。
本研究为多中心的 II 期临床研究，纳入标准为：
1 根据 IWCLL 标准诊断为 CLL 或者小淋巴细胞淋巴瘤 （SLL）；
2 ≥ 65 岁，先前未接受过治疗；
3 < 65 岁但拒绝接受传统化疗；
4 有治疗指征；
5 肌酐 < 3.0 mg/dL，AST、ALT、碱性磷酸酶 < 3 倍正常值上限，总胆红素 < 1.5 倍正常值上限；
6 HBsAg 和 HBcAb 阴性；
7 无活动性感染，无中枢神经系统受累，不伴预计生存期少于 2 年的其他肿瘤。
研究共分为两组，第一组 33 例患者，每次给药剂量为 1 g，第二组 44 例患者，每次剂量 2 g。两组均先接受 8 周的诱导治疗，每周给药一次，随后接受 24 月的维持治疗，每两月给药一次。第一组患者的年龄比第二组患者大，其余临床特征无差异。
6 例患者由于出现不良反应而未能接受完整治疗。诱导治疗后评估疗效，总反应率为 35%，第一与第二组分别为 22% 和 43% （根据 IWCLL 标准）。维持治疗后评估疗效，总反应率为 63%，第一与第二组分别为 54% 和 68%。两组 24 月的预计 PFS 率分别为 46% 和 78% （图 1），预计 PFS 分别为 23 个月和 42 个月。
由于随访时间不足，中位总生存期 （OS） 及OS 率未知 （图 2）。对于伴有 del（17p） 和 del（11q） 的患者，反应率和 PFS 均较低。
图 1 两组患者无进展生存率随时间的变化
图 2 两组患者总生存率随时间的变化
综上所述，剂量以及患者的细胞遗传学异常是影响奥法木单抗疗效的重要因素，但总体而言，使用奥法木单抗诱导维持治疗初治 CLL 是一个安全有效的选择，特别是剂量为 2 g 时。
