2014 年 NCCN 将亚砷酸联合维甲酸列为急性早幼粒细胞白血病（APL）患者的一线治疗。Lo-Coco 等人曾报道，在非高危的 APL 患者中，不应用化疗仅予砷剂及维甲酸治疗的 2 年总生存率为 99%。近期的 British Journal of Hematology 上发表了中国多中心对 APL 07 研究进一步随访后关于亚砷酸联合维甲酸治疗 APL 的长期疗效观察结果。
APL 07 试验旨在比较口服砷剂及维甲酸与静脉应用全反式维甲酸及三氧化二砷治疗初治 APL 的临床疗效。这项试验在 2013 年报道了在初诊白细胞<50×109/L 的患者中，接受口服以及静脉砷剂及维甲酸治疗的患者 3 年总生存率分别为 99.1%，96.6%。但该试验的长期随访结果尚未报道。
在中位 61 个月的随访后，APL 07 研究中 231 例患者在接受砷剂及维甲酸作为一线治疗，缓解后采用化疗作为巩固治疗。患者的中位年龄 37 岁，男性患者 126 例，女性患者 105 例。其中 46 例患者为高危组。口服药物治疗患者 114 例，静脉药物治疗患者 117 例。
随访至 2015 年 4 月，共有 9 例患者复发（包括 2 例中枢神经系统复发），14 例患者死亡（包括 4 例早期死亡，5 例复发相关死亡，5 例化疗相关）。所有患者中，有 2 例完全缓解的患者在随访过程中出现继发肿瘤，均为急性髓系白血病。
接受口服砷剂及维甲酸治疗患者的 7 年累积复发率、无事件生存率以及总生存率分别为 4.69%、93.70%、95.37%。静脉应用全反式维甲酸及三氧化二砷治疗患者的 7 年累积复发率、无事件生存率以及总生存率分别为 5.25%、89.37%、90.92%。两种疗法在生存及复发率方面均无差异。
初诊白细胞>10×109/L 的高危患者，在 7 年累积复发率、无事件生存率以及总生存率分别为 2.44%、91.20%、93.48%，与非高危组患者均无差异（5.04%、91.49%、92.96%）。
图 1 APL 07 研究患者长期随访结果。RIF：Realgar-Indigo naturalis formula，复方青黛片。ATO：三氧化二砷
2000 年 Sanz 教授在接受全反式维甲酸及化疗作为一线治疗的患者中提出的初诊白细胞计数具有预后意义，对于 APL07 研究长期随访结果表明，这一提议在接受 ATO 及 ATRA（全反式维甲酸）治疗患者中并不适用。
该项研究表明，砷剂联合全反式维甲酸在治疗 APL 上疗效显著，口服与静脉用药疗效相仿。
