大剂量甲氨蝶呤为基础的化疗是治疗原发中枢神经系统（CNS）淋巴瘤的标准方案，然而大部分患者接受此方案仍会复发。一般认为大剂量化疗联合自体造血干细胞移植（HCT-ASCT）能够克服血脑屏障的作用，并可清除中枢神经系统的残留病灶。
德国弗赖堡大学血液肿瘤及干细胞移植科的 Illerhaus 教授对 HCT-ASCT 治疗初治原发 CNS 淋巴瘤患者的安全性和有效性进行评估，研究结果发表于近期的 The Lancet Haematology 杂志。
该研究为前瞻性、单臂、2 期临床试验，共纳入德国 15 所医院 81 例 18～65 岁初治 CNS 淋巴瘤患者，所有患者免疫功能正常，且临床体能状态不受限。
患者接受 5 疗程利妥昔单抗静注 375 mg/m2（在接受大剂量甲氨蝶呤首个疗程后的 7 天前开始，之后每 10 天一次），并接受 4 疗程的大剂量甲氨蝶呤 8000 mg/m2（每 10 天一次），再接受 2 疗程利妥昔单抗静注 375 mg/m2（第 1 天），阿糖胞苷 3 g/m2（第 2、3 天）和噻替派 40 mg/m2（第 3 天）。
在化疗最后一个疗程的 3 周后，患者接受 HCT-ASCT 治疗：静注利妥昔单抗 375/m2（第 1 天），卡莫司汀 400 mg/m2（第 2 天），噻替派 2 × 5 mg/kg（第 3、4 天），无论处于何种诱导化疗后反应状态，均输注干细胞（第 7 天）。
研究者对在接受 HCT-ASCT 后未达到完全缓解的患者进行放疗。研究的主要终点为接受 HCT-ASCT 达到完全缓解，对象包括所有接受至少 1 天研究方案治疗的患者。
81 例患者中有 2 例（2%）被排除，最终由 79 例（98%）纳入分析。所有患者均进行诱导治疗，其中 73 例（92%）接受 HCT-ASCT 的患者中 61 例（77.2%）的患者达到完全缓解。
诱导治疗中，最常见的 3 级和 4 级毒性分别为贫血（37 例，47%）和血小板减少（50 例，63%）。在 HCT-ASCT 中，最常见的 3 级和 4 级毒性分别为发热（50/73 例，68%）和白细胞减少（68/73 例，93%）。
治疗相关死亡共 4 例（5%），包括诱导治疗中 3 例（4%）和 HCT-ASCT 4 周后 1 例（1%）。
本研究显示 HCT-ASCT 联合噻替派和卡莫司汀是治疗初治原发 CNS 淋巴瘤年轻患者的有效方案，该方案需要进行比较性研究加以证实。
