在过去 40 多年中有很多改善成人初治急性髓系白血病患者预后的尝试。大部分尝试都包括了增强化疗强度，但都没有得到一致结论。大部分研究的严重不足是无法在初诊时让患者随机进入不同治疗组。例如，只有那些达到完全缓解的患者才随机进入巩固治疗，而特定时间内复发并且适合巩固治疗的患者则不能进入研究。
尽管这些研究可以为临床制定患者个体化诊疗决策提供一定程度上的帮助，但这些研究存在严重的选择偏倚，只有对那些正好符合这些入组特点的患者有益，而也因为进入研究的急性髓系白血病患者采用了多种不同剂量强度的治疗方案，这使得数据不够准确。
德国急性髓系白血病合作组的 U Krug 教授等研究者希望评估几种化疗方案对成人初治急性髓系白血病患者预后是否有不同影响，相关结果发表在最新的 Leukemia 杂志。
研究者随机纳入 3375 例成人初诊急性髓系白血病和高危骨髓增生异常综合征患者来评估入组时就决定的治疗方案的疗效。
最终 1529 例小于 60 岁的患者随机进入以下三组：1 .第一疗程诱导治疗基于大剂量阿糖胞苷联合米托蒽醌 （ HAM ） 或标准剂量的阿糖胞苷，多柔比星和 6- 硫代鸟嘌呤 （ TAD ） 之后给予 HAM ； 2 .诱导和巩固治疗前 48 小时给予或不给予粒系集落刺激因子； 3. 大剂量治疗联合自体造血干细胞移植或维持化疗。
另有 1846 例大于 60 岁患者随机进入以下 2 组： 1 .第一疗程诱导治疗给予 HAM 或 TAD 之后给予 HAM （若第一疗程后骨髓原始细胞大于 5 %）； 2 .在上述疗程前 48 小时给予或不给予粒系集落刺激因子。
所有患者中位随访时间为 7.4 年（ 1 天到 14.7 年）。诱导治疗给予 HAM 或 TAD 方案的 5 年无事件生存分别为 17 % 比 16 %。接受或不接受 G-CSF 治疗患者的 5 年无事件生存分别为 19 % 比 16 %。接受自体造血干细胞移植或维持治疗的小于 60 岁患者 5 年无复发生存分别为 43 % 比 40 %。
所以本研究的数据和大部分随机研究相同，均提示大剂量化疗和自体造血干细胞移植不能使 60 岁以下急性髓系白血病患者受益。同时，在本研究中，并没有发现化疗前或化疗中使用粒系集落刺激因子使得患者获益的明确证据。
总的来说，研究中一系列在初诊时即分组的强化治疗方案并没有改善急性髓系白血病和高危骨髓增生异常综合症患者的预后，因为更多的强化治疗并没有带来 5 年无事件生存、 5 年无复发生存或其他任何预后指标的优势。我们需要更多的新治疗策略来改善急性髓系白血病和高危骨髓增生异常综合症患者的预后。
