骨髓增殖性肿瘤(MPNs)的一线治疗药物常包含羟基脲,此外,鲁索替尼(JAK 1/2 抑制剂)也被批准用于治疗中、高危 MF 和羟基脲耐药/不能耐受的 PV 患者。而白消安作为二线方案联合干扰素-α 治疗 ET 和 PV 等 MPNs 已见于部分报道。
针对上述问题,梅奥诊所 Begna 医师等对 1970 至 2014 年间入院接受白消安的 MPN 患者进行分析,MPN 包括真性红细胞增多症(PV)、特发性血小板增多症(ET)、骨髓纤维化(MF)。治疗结果及经验发表于 Blood cancer journal。
共 75 例具有完整信息的患者纳入了本研究:37 例为 ET、22 例 为 PV、12例 为 MF、4 例为未分类 MPN。患者中位年龄为 64 岁。中位随访时间为 17 年。40 例(53%)患者死亡,其中 4 例(5%)患者发生白血病转化,白血病转化中位时间为 86 月。
37 例 ET 患者中,29 例(79%)为女性,中位年龄为 67 岁。诊断时中位血红蛋白浓度(Hgb)、白细胞计数(WBC)和血小板计数(PLT)分别为 13.6 gm/dL、 10.2 ×109/L 和 1113 ×109/L。
中位随访 230 月,15例(41%)患者死亡,只有 1 例患者转化为白血病,且该患者接受过放射性磷治疗(P32),至白血病转化中位时间为 230 月。20 例患者治疗后中位全血细胞计数为:Hgb 12 g/dL、WBC 7.4 × 109/L、PLT 267 × 109/L 。
24 例 PV 患者中,14 例(61%)为女性,中位年龄为 64\岁。诊断时中位 Hgb、WBC、PLT 分别为 17.5 gm/dL、11.5 × 109/L、669 × 109/L 。
中位随访 188 月后,13 例患者死亡,其中 2 例发生白血病转化,包括 1 例接受 P32 治疗患者。21 例患者治疗后的中位 Hgb、WBC 及 PLT 分别为 12.9 gm/dL、7.2 × 109/L 和 303 × 109/L。
12 例 MF 患者的中位年龄为 52 岁,5 例为女性。中位 Hgb、WBC 和 PLT 分别为 13.6 gm/dL、14.5 × 109/L 和 472 × 109/L。6 例(50%)患者出现脾肿大且其中 5 例在接受白消安治疗后,脾脏大小由肋下 2~20 cm 缩小至 0~5 cm,另外 6 例患者中 3 例脾脏大小正常,3 例行脾脏切除。
中位随访时间和开始接受白消安治疗时间分别为 208 月 和 39 月,10 例患者(84%)死亡,无患者发生白血病转化。
上述结果可以看出白消安治疗 MPN 的有效性,但研究者指出仍不可忽视该药可能引起严重和长期的全血细胞减少,尤其是血小板减少。当血小板水平低于 300 × 109/L 应减低白消安剂量、低于 150~200 × 109/L 时应停药。