卡博替尼是一种小分子、多受体酪氨酸激酶抑制剂，于 2012 年被美国 FDA 批准用于甲状腺髓样癌的临床治疗。卡博替尼对肝细胞生长因子受体（MET）、血管内皮生长因子-2（VEGF-2）、RET 等具有明确的抑制作用。
2 项关于卡博替尼治疗复发/难治性 MM 的Ⅰ期临床试验，分别在斯隆-凯特琳癌症中心（MSK）和麻省总医院（MGH）开展，Lendvai 教授等将研究结果进行总结，相关结果发表在近期的 Blood 杂志上。
研究中纳入的患者 12 例，均为复发/难治性 MM 患者，至少接受过 1 次以上的免疫调节剂和蛋白酶体抑制剂的治疗，骨髓功能储备充足：中性粒细胞 ≥ 1.5×109/L（MSK）或 ≥ 1.0×109/L（MGH），血小板 ≥ 50×109/L，胆红素及血肌酐均 ≤ 正常上限 1.5 倍，血肌酐清除率 ≥ 50 mL/min（MSK）或 ≥ 45 mL/min（MGH）。
患者每天均口服卡博替尼，一个治疗周期为 28 天，在 MSK 试验中，卡博替尼剂量的制定采用逐步增加的方法，起初 3 例患者的剂量为 40 mg/天，结果有 1 例患者出现剂量限制性毒性（DLT），接下来的 3 例患者仍采用 40 mg/天的剂量，结果未观测到 DLT，剩下 3 例患者采用 60 mg/天的剂量，MGH 试验中采用 40 mg/天的剂量，未观测到 DLT 的发生。
中位随访时间为 61 天，结果发现，仅有 1 例患者出现了轻微缓解，8 例患者处于疾病稳定状态，2 例患者发生疾病进展，另有 1 例患者无法评估，其治疗效果并不理想。
观察其药物安全性发现：出现 2 例严重不良事件（分别为 2 度充血性心衰、3 度周围神经痛），其它的不良反应主要有：腹泻（67%）、腹痛/腹胀（25%）、恶心/厌食（50%）、ALT/AST 升高（89%）等，总而言之，其不良反应发生率较高、不容忽视。
通过研究发现，采用卡博替尼单药治疗复发/难治性 MM 患者疗效欠佳，不良反应也较多。值得指出的是，由于治疗前并未测量患者 HGF 水平，因此卡博替尼是否具有抑制 MM 患者中 HGF 水平的作用有待进一步研究。
