近来，法国主宫医院的 Moreau 教授等进行了一项随机双盲、安慰剂对照的 3 期临床试验，旨在研究 Ixazomib 联合雷那度胺、地塞米松是否可改善多发性骨髓瘤（MM）患者预后，其结果发表在近期的 NEJM 上。
该研究纳入患者 722 例，分为两组：Ixazomib 组患者 360 例；安慰剂组患者 362 例，两组治疗均为全口服药物治疗，治疗周期为 28 天。具体治疗详情如下图（图 A）
图 A 两组患者治疗的具体情况
纳入研究的患者均为复发/难治 MM 患者，其 ECOG 评分为 0~2 分（分为 0~5 分，0 分表示无症状，5 分表示活动力差或残疾），之前接受过 1~3 次关于 MM 的治疗，伴有轻中度肾功能损害。研究的主要终点指标为无进展生存（PFS），次要指标为总体生存（OS）及 17p 缺失患者的 PFS。
随访之后发现，Ixazomib 组患者的无进展生存明显优于安慰剂组，分别为 20.6 月和 14.7 月（图 B）。对具有不良预后因素（如高危染色体核型、ISS 分期为 III 期、年龄>75 岁等）的 MM 患者进行分析发现，Ixazomib 组患者的无进展生存仍然优于安慰剂组，分别为 21.4 月和 9.7 月。
伴有 17p 缺失的患者共有 69 例，其中 Ixazomib 组有 36 例，安慰剂组有 33 例，此两组患者的无进展生存仍然是 Ixazomib 优于安慰剂组，分别为 21.4 月和 9.7 月。分析两组患者总体生存时间发现，Ixazomib 组患者并无明显优势。Ixazomib 组治疗反应率为 78%，中位反应时间为 1.1 月，安慰剂组治疗反应率为 72%，中位反应时间为 1.9 月。
图 B 两组患者的无进展生存情况
综上所述，在雷那度胺+地塞米松方案上加用 Ixazomib 能显著提升复发/难治 MM 患者的无进展生存时间，对于高危、预后差及 17p 缺失的 MM 患者仍然有明显的无进展生存获益，但对于患者的总体生存并无明显提升。
