阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）是一种后天获得性体细胞基因突变所致的红细胞膜缺陷性溶血病。临床常表现为间歇发作的睡眠后血红蛋白尿，影响其预后的并发症主要为血栓栓塞性疾病及再生障碍性贫血。新药 eculizumab 的临床应用大大减少了 PNH 患者血栓栓塞性疾病的发生率从而提高了总体生存率。
为了在纳入人群更多的队列中验证 eculizumab 的疗效，法国 Saint-Louis 医院的 Loschi 教授等开展了一项回顾性研究，比较了接受与不接受 eculizumab 治疗的 PNH 患者的预后，结果显示 eculizumab 确实可有效提高 PNH 患者总体生存率，文章发表在 American Journal of Hematology 杂志上。
该回顾性研究共纳入了 314 名 PNH 患者，其中 191 名患者未接受 eculizumab，123 名患者接受了 eculizumab 治疗。由于医疗条件差异，对照组未接受 eculizumab 治疗的 PNH 患者又根据确诊时间分为 1985 年前组及 1985 年后组。研究主要比较 1985 年后组与 eculizumab 治疗组的疗效。
Eculizumab 的具体给药方式为：静注 eculizumab 600mg，每周 1 次，持续 4 周，随后每隔 14 天静注 900mg（其中 5 人静注了 1200mg），持续 12 周。该研究观察的主要指标为总体生存率，次要指标为血栓栓塞性疾病发生率、再生障碍性贫血发生率、造血干细胞基因突变演变发生率（即进展为骨髓恶性克隆性疾病发生率）。
研究结果显示，eculizumab 治疗组随访 6 年内总体生存率为 92%，1985 年后组为 80%，1985 年前组为 58%。血栓栓塞性疾病方面，eculizumab 治疗组发生率为 4%，1985 年后组为 29%，1985 年前组为 24%。三组再生障碍性贫血的累积发病率分别为 1%，10%，10%。在造血干细胞基因突变演变发生率方面，三组没有显著差别。
随访过程中，eculizumab 组有 2 名患者因血栓栓塞性疾病死亡。值得注意的是，该两名患者在接受 eculizumab 治疗之前即存在门静脉血栓，因此 eculizumab 虽能降低PNH患者血栓栓塞性疾病的发病率，但对于已有血栓生成的 PNH 患者而言，eculizumab 并不能消除已形成的血栓从而减少死亡率。
除此之外，接受 eculizumab 治疗后仍出现血栓栓塞性疾病的 5 名患者中，4 人在治疗前曾有血栓病史，表明 eculizumab 仅能降低 PNH 患者血栓栓塞性疾病发生率而不能完全避免其发生。
Eculizumab 是一种重组人源型单克隆抗体，特异性地与补体蛋白 C5 键合从而抑制补体末端介导的血管内溶血。有部分学者曾提出疑问，长期应用 eculizumab 是否有引起造血干细胞基因突变，发生演变，及进一步导致骨髓恶性克隆性疾病如骨髓增生异常综合征或急性白血病的发生的风险。
该研究的长期随访结果显示， eculizumab 并没有引起造血干细胞基因突变及演变的风险。但是 Loschi 教授也指出，对于观察造血干细胞基因突变及演变而言，该随访时间过短，准确的结果需要至少十年的随访时间。
总而言之，新药 eculizumab 确实可降低 PNH 患者血栓栓塞性疾病、再生障碍性贫血的发病率，从而有效提高 PNH 患者总体生存率。
