由山东大学齐鲁医院侯明教授开展的一项前瞻性多中心随机临床试验比较了大剂量地塞米松与常规剂量泼尼松用于治疗新诊断免疫性血小板减少（ITP）患者的疗效，结果显示大剂量地塞米松组的早期有效率和完全有效率均高于常规剂量泼尼松组，该研究结果发表在近期的 Blood 杂志上。
原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性血小板减少综合征，主要表现为血小板数目减少和出血风险增加。目前美国血液病协会（ASH）指南推荐将糖皮质激素作为成人 ITP 治疗的一线药物，其中包括常规剂量泼尼松和大剂量地塞米松，但由于缺乏高强度循证医学证据，指南并未明确哪种治疗更佳。
该项研究为前瞻性、多中心、非盲随机对照试验。纳入标准为年龄 ≥ 18 岁新诊断未治患者，且外周血血小板计数 ＜30×109/L 或有出血症状。试验主要疗效指标是早期有效率和长期有效率（SR）。次要疗效指标包括比较两组患者治疗后的出血评分、药物起效时间、药物有效持续时间及药物副反应。该临床试验结果分析时依据意向性治疗原则。
具体实施方案为：将纳入的成人新诊断 ITP 患者随机分配至常规剂量泼尼松组和大剂量地塞米松组。常规剂量泼尼松组（n = 97）：1 mg/kg/d，连用 4 周，后逐渐减药至小剂量维持或停药。大剂量地塞米松组 (n = 95)：40 mg/d，连用四天。若至第 10 天血小板计数仍 ＜30×109/L 或有出血症状，再重复上述疗程一次。观察 1 年或至疾病复发时的疗效及安全性。
治疗后血小板计数 ≥ 100×109/L 并且无出血症状为完全有效（CR），血小板计数 ≥ 30×109/L 并且至少比基础血小板数增加两倍且无出血症状者为有效。
研究结果显示大剂量地塞米松组患者早期有效率为 82.1%，高于常规剂量泼尼松组的 67.4%，两组的 CR 分别为 50.5% 与 26.8%。随访 1 年后，两组的长期有效率在统计学上无显著差别，大剂量地塞米松为 40.0%，而常规剂量泼尼松组为 41.2%。
早期 CR 是预测 SR 的可靠指标，而患者体内抗血小板抗体含量与 SR 负相关。除此之外，大剂量地塞米松的有效时间更长并且耐受性较好。
总而言之，对于新诊断的 ITP 患者，相比常规剂量泼尼松而言，大剂量地塞米松治疗是更佳的选择。
