免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，该疾病患者的免疫系统可破坏血小板，导致更容易的瘀伤及出血。每年全球每 10 万名儿童中会有 5 名儿童发生这种疾病，约 13%～36% 可发展为持续性或慢性免疫性血小板减少症，且通用的的治疗是糖皮质激素、美罗华或脾切除治疗。
由 12 个国家个中心主导的一项 3 期临床实验研究表明，Promacta 在持续性或慢性免疫性血小板减少症儿童中是安全性及有效性的，该研究发表在近期的 JAMA 临床试验更新专栏上。
该试验的第一阶段是随机的、双盲的安慰剂控制对照试验，92 名儿童患者年龄分层为 1～17 岁，且血小板计数低于 30×109 ，以 2:1 比例随机分配分别接受 Promacta 或安慰剂进行为期 13 周的治疗。所有患者在完成该阶段后，开始按照 Promacta 每日常规的剂量，进入 24 周的非盲治疗期。
在双盲的研究期间，没有任何补救治疗的情况下，8 周内至少有 6 周使 40% 的接受 Promacta 治疗儿童的血小板计数持续稳定在每升 50 x109 以上，相比之下，安慰剂组这一结果为 3%；在非盲治疗期，有 80% 的患者的血小板超过或达到 50 x109 。
结果表明 Promacta 是有良好的耐受性及有效性的，有 5 名患者因为持续的肝酶增高而退出试验，在停止用药后恢复正常。儿童有效剂量是等同为成人。同期的第二阶段试验，在儿童患者中制定了 Promacta 安全有效的剂量。
