急性髓系白血病（AML）老年患者诊疗方法的发展迅速，但是有效的疗法较少。新药 sapacitabine 是一种口服的核苷类似物，在一项定向早期试验中显示出良好的疗效。该项研究结果近期发表在著名医学杂志 Leukemia。
环素依赖性激酶抑制剂 sapacitabine(CYC682) 是细胞周期调节性核苷酸类似物，作用原理为干扰 DNA 合成，治疗急性髓系白血病时常与环磷酰胺和利妥昔单抗联用。
该项研究纳入 143 名未经治疗的 AML 或高危骨髓增生异常综合征（骨髓原始细胞>10%）患者，随机分组接受 sapacitibine 或小剂量阿糖胞苷（LDAC）治疗。LDAC 组接受阿糖胞苷皮下注射每次 20 mg 每天 2 次，一个疗程 10 天，总共注射 10 个疗程。Sapacitabine 组口服 sapacitibine 300 mg 每天 2 次，连续服用 3 天，总共服用 6 周。
研究结果显示期中分析时，LDAC 组和 sapacitibine 组的缓解率（27% 比较 16%）、无复发生存率（10% 比 14%）和总生存率（12% 比 11%）无差异。患者对 sapacitibine 耐受性良好，仅有 3/4 级腹泻发生率较高。
根据以上结果，sapacitibine 无显示出显著优于 LDAC 的证据。临床前试验结果显示，sapacitibine 与阿糖胞苷联用有协同作用，提示两药联用可获得更高的疗效。
