在 2000 年早期，利妥昔单抗作为原发性免疫性血小板减少症的一种治疗方案引进，并迅速被视为一种有效的二线治疗药物，但利妥昔单抗治疗原发性免疫性血小板减少症可行性的临床随机试验研究极少，它的应用主要基于无对照的观察性研究结果。
丹麦欧登塞大学医院血液科 Henrik Frederiksen 总结回顾了了利妥昔单抗治疗原发性血小板减少症几项重要的研究成果，近期登载在 THE LANCENT 杂志上。
来自 Arnold 及其同事于 2007 年对 300 例成年患者进行的 19 项系统性研究， 随访了 10 个月，结果显示大约 60% 的纳入者应用利妥昔单抗治疗有效（血小板计数＞50 × 109/L 为治疗有效）。
然而，Arnold 等提出关于研究结果数据质量及分析方法上的一些疑问，如发表性偏倚（阳性结果更易得到发表）、一般并不报道纳入者及随访情况、没有持续地收集相关的副作用，且一些发表的研究也仅作为摘要的内容。
在第一个利妥昔单抗治疗原发性免疫性血小板减少症的观察性研究公开 10 年后，才把利妥昔单抗作为原发性免疫性血小板减少症的其中一个治疗组进行随机对照试验。
来自 Shaan Chugh 等在 THE LANCET 杂志上发表的研究，对既往的 5 项利妥昔单抗治疗原发性免疫性血小板减少的研究结果进行了系统性定量分析，纳入 46 例原发性免疫性血小板减少且无脾脏肿大，包括初治、难治性、糖皮质激素治疗后复发的患者。
在纳入的 5 项试验中，除 1 项以淋巴瘤治疗剂量（利妥昔单抗 375 mg/m2，每周一次，共四周）为基础的疗效研究外，其它多数是多中心协作。以利妥昔单抗标准剂量的研究中纳入者可选择利妥昔单抗联合标准治疗方案（高剂量或低剂量糖皮质激素、静注免疫球蛋白或抗 D 免疫球蛋白）或仅是标准治疗方案。
试验的中位随访时间为 6 个月。研究显示，联合标准治疗方案组较仅应用标准治疗方案组完全缓解率更高（46.8% ： 32.5%）。随访 6 个月与随访 18 个月的差异无统计学意义。两种血小板计数在止血范围内，低于正常值的比例相同，严重出血时间无显著差异。
试验显示：利妥昔单抗治疗原发性免疫性血小板减少症具有一定的疗效，但仍缺少随机对照试验，故在选用时应慎重。Chugh 等建议应用利妥昔单抗治疗原发性免疫性血小板减少症前，要考虑到不同患者对治疗方案可能有不同的治疗效果。
