伊马替尼已经改变了慢性粒细胞白血病（CML）的自然病程，随着第2代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的出现，药物的安全性及有效性逐渐得到关注。
有关伊马替尼的安全性及有效性信息多来自IRIS试验，在其之后，仅有极少数随机试验进行了持续性观察，以提供伊马替尼治疗的长期安全性及有效性信息。
CML四期随机临床试验对伊马替尼治疗过程中的副作用及分子学反应进行了定期记录。研究起始于2002年，在研究进行了近12年后，德国海德堡大学的Kalmanti教授报道了相关研究结果，并发表在最新一期的Leukemia杂志上。
研究共纳入1503例接受伊马替尼治疗的患者，其中1379例为伊马替尼单药治疗，主要通过分子学反应及药物不良反应（ADR）来评估伊马替尼治疗的有效性及安全性。研究同样对高剂量与标准剂量伊马替尼、伊马替尼联合干扰素与伊马替尼单药治疗的疗效及ADR进行了比较。
中位随访7.1年，仍有951例（64%）的患者继续接受伊马替尼治疗。10年无进展生存率及总生存率分别为82%及84%。
达到MR5、MR4.5、MR4、MMR（主要分子学缓解）及MR（分子学缓解）的患者百分率分别为59%、72%、81%、89%及92%。除MR5外，采用伊马替尼800mg qd口服均能加快达到反应的时间。
8年ADR的发生率为76%，3-4级不良反应为22%，非血液学及血液学不良反应分别为73%及28%。在伊马替尼口服同时加用干扰素治疗时，更易出现ADR。多数患者较早出现ADR，随着治疗进行发生率逐渐减低，未发现新的晚期毒副作用。
不管是伊马替尼400mg qd及800mg qd口服，单药抑或联合干扰素治疗，副作用均较为常见，但均为轻度且是可以控制的。
较高的深层次分子学缓解率提示多数患者均符合伊马替尼停药试验要求。因此10多年后，对于多数CML患者，伊马替尼仍是一种较好的起始治疗选择。
